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Speaking language: English 演讲语言:英语
Welcome Speech
基于iPS细胞疗法:从实验室到临床
iPS cell-based therapies: from bench to bedside
1. Current status and perspectives of iPSC-based regenerative therapy and drug discovery in Japan will be presented.
2. We are developing iPSC-based regenerative therapies against chronic kidney disease (CKD) including cell therapy and kidney organ reconstruction.
3. We developed iPSC-based disease models for an intractable kidney disorder, autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD), and identified retinoic acid receptor (RAR) agonists as a novel candidate drug for ADPKD.
CAR -T 细胞治疗制造的产业化
Industrialization of CAR-T Cell Therapeutic Manufacturing
1. Complex manufacturing of CAR T Cell Therapeutics: pDNA, viral vector, autologous T-Cell propagation, T-Cell transfection to CAR T Cell
2. Industrialization with stable viral vector producer cells
3. Expression of the chimeric antigen by CRISPR technology on the surface of allogenic T Cells
Tea Break and Refreshments
新型CAR细胞疗法进展
Novel CAR therapy
•We discovered new functional B7 immune checkpoint molecule HHLA2 and its two functionally opposite receptors including the costimulatory receptor TMIGD2 and the coinhibitory receptor KIR3DL3.
•HHLA2 is widely expressed in a broad spectrum of human cancers, particularly in PD-L1 negative tumors.
•Our novel immune checkpoint inhibitors targeting KIR3DL3 and HHLA2 are currently in two large phase I clinical trials in six US medical centers.
•We have developed a new TMIGD2 Optimized Potent/Persistent (TOP) CAR.
•TOP CAR targeting B7-H3 show superior anti-tumor activity, survival, expansion, and persistence outcomes.
•TOP CAR establish a lower percentage of exhausted cells, less cytokine production, and an increased CD8/CD4 T cell ratio.
iPSC衍生的视网膜治疗
iPSC-derived retinal therapy
RxCell is a leading biotechnology company dedicated to advancing the frontiers of therapeutic applications through induced pluripotent stem cells (iPSC). At the heart of our mission is the development of clinical grade iPSC master cell banks (MCB), and various therapeutic products from these MCB with our patented technologies. Currently, we are in the process of manufacturing retinal progenitor cells from our iPSC MCB for an IND (investigational new drug) with the FDA for treating retinal degenerative diseases such as age-related macular degeneration and retinitis pigmentosa. I will discuss our IND-enabling activities for a Phase-I dose-escalation study. In addition, we have generated hypoimmunogenic (universal) iPSC lines as a safe universal donor cell source for allogeneic therapies for next generation cell therapy products, and I will discuss our recent advance in this novel technology.
Lunch and Refreshments
先进疗法——现行EMA法规要点及未来发展趋势
Advanced therapies – current regulatory issues and future developments
1. Current landscape of advanced therapy approvals and emerging technologies, including gene editing
2. European regulatory pathways, including the PRIME scheme
3. The use of patient data in future regulatory landscape
4. The role of patients in the regulatory process
借助监管政策和技术指导原则,为全球基因治疗药物开发降本提速
Leveraging regulatory policies and technical guidance principles to reduce costs and accelerate the global development of new gene therapy drugs
Drug development is complex and resource-intensive. Optimizing cost effectiveness without compromising quality is critical for biotech/pharmaceutical companies to maximize resources and accelerate the delivery of innovative therapies. However, orphan drug clinical trials often take longer and are more expensive than trials for non-orphan drugs (Schey et al., 2017). Regulatory guidance principles and innovative trial designs will be discussed to highlight the challenges and opportunities, providing examples of gene therapy/gene editing drug development.
Tea Break and Refreshments
治疗实体瘤的同种异体NK细胞生产的机遇与挑战
Opportunities and Challenges in Manufacturing of Allogeneic Natural Killer (NK) Cells for Immunotherapy targeting Solid Tumors
1. Development of feeder cells to support expansion of NK cells bearing high anti-tumor efficacy
2. Optimization of feeder-free process for production of functionally potent NK cells
3. CAR engineering of NK cells for immunotherapy against solid tumors
兼具降低CRS风险及适应多平台的CD19 CAR-T细胞生产工艺
Cross-Platform Adaptability of a synchronized CD19 CAR T-Cell Manufacturing Process with Reduced CRS Risk
Traditional CAR-T cell manufacturing takes up to 12-14 days and necessitates high infusion doses, posing challenges alongside the complexities of lentiviral transduction. In this study, we introduce BC-TE, a novel transduction enhancer that not only enhances transduction efficiency but also significantly reduces cytokines linked to cytokine release syndrome (CRS). Notably, BC-TE promotes the expansion of Tscm cell populations in a dose-dependent manner. This work streamlines CAR-T manufacturing with BC-TE (referred to as BCP), to try achieve faster and efficient production of CAR-T cells across various platforms, compared to traditional methods. In conclusion, our novel CAR-T cell processing strategy reduces the cost of CAR LV production, enhances therapeutic potential, and improves patient safety.
创新型Treg免疫治疗
1. 调节性T细胞(Treg)是体内固有的一类具有免疫抑制功能的T细胞亚群;
2. Treg通过阻止抗原呈递,从源头抑制了T细胞的激活;
3. 基于原创性的科学发现,我们开发了的创新型Treg免疫治疗技术,用于自身免疫性疾病的治疗。
Immunotherapy for Cancer Cure and Beyond-A Historical Mission癌症治愈的免疫治疗和超越——历史使命
滋养细胞法确保NK细胞培养的稳定性和安全性
扩增NK细胞当下已有新的机遇与挑战,对比不同细胞来源、不同年龄供者以及非健康人群所提供的NK细胞,使用中赢自主研发的滋养细胞体系进行扩增,都有较高的扩增成功率,且都高于90%。在有效性的测评上,中赢生物邀请权威检测机构进行评估,结果显示中赢NK细胞纯度远高于其余体系,并且中赢NK细胞体外杀伤活性很强。
茶歇与交流
新一代基因编辑TIL的开发
新一代CAR巨噬细胞肿瘤免疫治疗技术
1. 本项目针对CAR-M免疫特性设计的CAR-M专利技术体系,预期将取得优于美国的临床治疗效果。
2. 项目核心技术属于肿瘤细胞治疗领域的颠覆技术,完全颠覆美国及国内外数百条细胞治疗赛道,原创建立全球独一无二的CAR-M结构,已获专利授权。基于巨噬细胞的天然免疫分子机制研究,创新设计一种α1β1整合素依赖增强型CAR-M技术平台(ACT CAR-M)。
3. 本项目深耕巨噬细胞创新药物,创新建立“3+2”五大应用技术平台,同时开展多靶点多管线的研发布局,以应对临床各种复杂顽固型恶性实体肿瘤。
TCR逆向基因工程平台在实体瘤免疫治疗中的应用
午餐与交流
mRNA介导的体内编辑的CAR-M细胞的实体肿瘤免疫治疗
1. 设计了一种包含两种新型CAR分子的四价LNP-mRNA产品;
2. 在体编辑CAR巨噬细胞打破实体瘤的物理屏障,促进CD8 T细胞的浸润和激活,实现实体肿瘤的完全消退;
3. 在体编辑CAR巨噬细胞形成T细胞免疫记忆,并通过抗原扩展作用抑制抗原阴性肿瘤的生长,有效防止肿瘤的复发。
基因编辑技术结合非病毒载体赋能通用型细胞治疗
1. 非病毒载体递送
2. 基因编辑技术实现长片段DNA定点插入
3. 原代T细胞高效编辑和扩增
环状RNA平台及其在细胞治疗中的应用
1. 环状RNA平台:成环框架及工艺
2. 环状RNA应用于TCR-T
3. 环状RNA应用于间充质干细胞修饰
4. 展望:In vivo CAR
茶歇与交流
基于环状RNA的体内原位CAR协同免疫治疗技术
1. We generated circular RNAs (circRNAs) encoding Chimeric Antigen Receptor (CAR) transmembrane proteins, referred to as circRNA-CAR, which mediated remarkable tumor killing in both T cells and macrophages.
2. We demonstrated that circRNA-CAR, delivered with immunocyte-tropic lipid nanoparticles (LNPs), significantly inhibited tumor growth, improved survival rates and induced a pro-inflammatory tumor microenvironment in mice.
3. Importantly, the combination of circRNA-Anti-HER2-CAR and circRNA-based cancer vaccines encoding the corresponding transmembrane HER2 antigen, termed circRNA-HER2, exhibited synergistically enhanced anti-tumor activity.
全球首创粒细胞抗癌活性检测疗法技术
超强基因修饰外周血类TIL(ScTIL)细胞治疗实体瘤的探索研究
1. TIL旨在攻克实体瘤异质性,但存在诸多局限
2. ScTIL取材于外周血,通过特定基因改造,增强其功效,突破TIL诸多局限
3. ScTIL在临床研究已取得初步成功
免疫代谢重编程下的代谢增强型IL-10 CAR-T开发
1. 免疫代谢重编程技术可以有效解决终末耗竭T细胞瓶颈难题
2. 免疫代谢重编程技术在临床前多个肿瘤模型中显著提升现有免疫疗法的治愈率
3. 代谢增强型IL-10 CD19 CAR-T在IIT临床研究中以极低剂量取得20/20 CR的疗效
圆桌讨论:当免疫细胞遇上创新递送等前沿技术,应对融合创新的产业化与成本挑战
细胞治疗产品的可比性研究策略
1. 细胞治疗产品的CMC变更
2. 细胞治疗产品的可比性研究
CAR-T细胞治疗产品技术转移实施流程及关注点
1. 细胞治疗产品技术转移前的准备,包括前期的可行性评估、转移双方组织架构搭建,拟定转移计划,准备好技术转移的的流程等工作;
2. 细胞治疗产品技术转移的实施和确认;
3. 细胞治疗产品技术转移项目关闭和转移后跟踪监视。
EuLV慢病毒生产系统:慢病毒载体生产的新时代
1. 系统与技术优势:简要介绍EuLV系统的基本组成和工作原理,并强调其在提高生产效率和滴度方面的显著优势。
2. 申报策略与监管考量:概述使用EuLV系统在细胞治疗药物申报过程中的策略和监管要点。
3. 成本效益与案例分析:分析EuLV系统在降低细胞治疗产品商业。
茶歇与交流
细胞治疗产品临床试验申请流程及审核要点
1. 细胞基因治疗产品目前的申报评审情况和细胞基因治疗产品的工艺开发和生产
2. 细胞基因治疗产品用原辅包的质量管理和细胞基因治疗产品质量评价
3. 细胞基因治疗产品非临床研究和细胞基因治疗产品Pre-IND meeting
4. 细胞基因治疗产品申报资料整理和IND提交以及细胞基因治疗产品申报临床常见共性问题
CGT药品开发中,稳健的CMC策略和国际化的重要性与必要性
圆桌讨论:细胞治疗产业化中如何减少重大变更的发生?
√细胞治疗临床期间工艺/物料/生产设备变更策略
午餐与交流
基于慢病毒靶向递送技术的制备体内CAR-T
1. 传统CAR-T技术在临床上展现优良的抗肿瘤效果,但是其商业化受困于高昂的价格。
2. 基于慢病毒靶向递送技术,可以有效地在体内制备CAR-T并杀伤靶细胞
3. 基于靶向慢病毒的体内CAR-T技术有望实现对传统CAR-T技术的“降本增效”
恒定自然杀伤T(iNKT)细胞的研究进展
T细胞相关细胞治疗产品CMC工艺开发策略
茶歇与交流
通用型CAR-T细胞治疗CMC要点及开发策略
实体肿瘤免疫细胞疗法面临的挑战和产品开发策略
1. 实体肿瘤细胞疗法介绍;
2. 实体肿瘤细胞疗法面临的挑战;
3. 如何开展产品和工艺开发以提升疗效和可及性。
细胞治疗产品交叉污染控制与无菌保证(CCS and sterility assurance of cell therapy products)
1. 细胞治疗产品的发展和法规要求(Development of cell therapy products and regulatory requirements;);
2. 交叉污染的控制要点(Key points of CCS);
3. 产品的无菌保证和案例分享(Sterility Assurance for product and case sharing)。
开幕致辞
iPSC分化来源视网膜细胞移植治疗研究进展
1. 眼科领域未被满足临床需求:重大致盲眼病——视网膜疾病;2. iPSC体外诱导分化视网膜色素上皮及视网膜类器官;3. iPSC分化视网膜色素上皮及视网膜类器官移植进展。
胰岛移植暨再生胰岛移植临床进展
细胞基因治疗安全性评估策略汇总及Casgevy案例解析
1. 细胞基因治疗政策法规解读;2. 基因编辑脱靶检测;3. 基因编辑脱靶位点验证;4. 染色体重排易位;5. 载体整合插入位点分析。
茶歇与交流
通用型免疫细胞治疗药物的开发及抗肿瘤应用
1. iPSC是免疫细胞成药的理想种子细胞,但当前受限于分化效率低下和体内功能弱。2. 围绕效率,开发了iPSC定向多系免疫细胞高效分化技术,包括但不限于T细胞,NK细胞和巨噬细胞。3. 围绕功能,通过体系优化,CAR结构筛选及微环境调控等实现了iPSC来源免疫细胞体内强劲抗肿瘤效应。
内皮祖细胞(EPCs): 缺血性卒中治疗的新希望
基于诱导神经干细胞技术的细胞药物开发与临床实践
1. 干细胞药物是解决难治性神经系统疾病最受关注的潜在治疗手段,慧心医谷作为从临床实践出发回到临床实践的药物开发团队,就自己的经验和理解,就临床价值为导向的神经系统疾病新药开发和以患者受益为中心的难治性神经疾病创新疗法研究做一探讨。
2. 诱导神经干细胞是运用前沿的重编程技术和非整合系统,从成体细胞直接诱导获得的与神经干细胞相似的一类细胞,其无需经过诱导多能干细胞(iPSC)阶段,具有分化效率高、成瘤性小、安全性高及来源丰富等优点,能高效定向分化为特定神经细胞类型,可用于多种神经系统疾病的创新药物与创新疗法开发。
3. 以iNSC作为种子细胞开发的多巴胺能神经前体细胞(iNSC-DAP)制剂可通过原位移植对帕金森病(PD)进行临床干预治疗。该管线研究者发起的临床研究(IIT研究)于2023年7月完成首例临床移植,目前已经观察到明显临床改善。
午餐与交流
iPSC衍生细胞疗法CMC和临床开发进展
VIPS PRO+MatriClone--助力符合GMP的单克隆性解决方案
随着干细胞疗法,尤其是诱导多能干细胞(iPSCs)应用的不断增多,为进一步规范和指导干细胞产品的药学研发和申报,促进干细胞产业发展,国家药监局药审中心在今年4月下旬发布了《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》,其中明确了对于人胚胎干细胞和诱导多能干细胞的单克隆细胞株建立的要求,来保证产品间批次一致性和稳定性。更高的标准,也为实际实验流程带来诸多挑战,如何高效分离干细胞,如何证明单克隆源性,如何符合GMP生产流程,都是大家面临的问题。
VIPS PRO作为Advanced instrument新一代高效单细胞铺板成像二合一系统,提供细胞入孔证据,记录细胞的每日整孔成像,最终输出一份完整可靠可追溯的克隆生长报告,用于向监管部门申报。此外,符合21CFR part11的智能软件STUDIUS以及GMP级别耗材,使得GMP非常友好。MatriClone是一种可溶的新型基质(科研级和临床级),不含动物成分,不需要预铺板,与VIPS PRO联合使用,可以显著提高每个孔板中iPSCs克隆生长效率。我们相信VIPS PRO + Matriclone 的解决方案在干细胞工艺生产中带来的价值,可以帮助我们的用户在挑战中乘风破浪!
人多能干细胞衍生的产品治疗神经退行性疾病的工艺与临床开发策略
茶歇与交流
细胞治疗产品FDA IND申报CMC挑战和要点
细胞产品细胞因其特殊性和复杂性,其生产过程和质量控制相对于传统生物制品也更复杂。CMC是出海IND申报一个关键的组成部分且具有挑战性,其中包括物料控制,生产过程的工艺和控制,质量控制及稳定性,给药器械的兼容性及变更策略以确保产品的安全性、有效性和质量以及生产一致性和工艺可重复性。
符合GMP的临床级HLA纯合子iPS细胞文库的构建与转化
基因编辑iPSC衍生产品的CMC关注点
1. 基因编辑工具在CGT产品中的应用;2. iPSC建库及基因编辑的指南及安全关注点;3. 基因编辑iPSC衍生产品的CMC关注点。
治疗慢性肾病的肾前体细胞新药开发
圆桌讨论:冉冉升起的新星iPSC等更多前沿干细胞疗法,如何应对其细胞药物产业化的挑战
外泌体的研究前沿和应用
工程化外泌体在皮肤创面修复方面的应用研究
皮肤损伤尤其是慢性创伤如压疮、糖尿病足溃疡等难愈性创面及瘢痕,不但治疗难度大,愈合周期长,且容易复发,给患者带来了巨大的身心痛苦及经济负担。尽管传统伤口治疗方法涉及多种材料和技术,但在促进重度或慢性伤口愈合方面仍存在显著限制。外泌体是多种细胞类型分泌的细胞外小囊泡,因其在细胞间通讯和组织修复中的作用而日益受到重视。工程化改造外泌体增强皮肤中特定细胞类型的吸收或使其携带特定生物活性分子,从而调节伤口愈合过程。有望成为皮肤损伤的新型无细胞治疗策略。
基于人类诱导性多能干细胞的疾病模型库和外泌体药物研发
1. 建立针对神经系统疾病等各类疾病的患者来源的诱导性多能干细胞库。2. 通过人类诱导性多能干细胞的高效分化技术建立患者来源的细胞和类器官疾病模型,进一步运用于高通量药物筛选。3. 运用人类诱导性多能干细胞来源的临床级外泌体制备技术,开发脑卒中和癫痫药物。
茶歇与交流
外泌体产业发展趋势与挑战
外泌体领域是细胞治疗和再生医学领域的一个迅速发展的分支,具有巨大的市场潜力和临床应用前景。外泌体领域面临着产业化与临床应用的挑战,为促进我国外泌体产业的发展,在对国内外外泌体领域进行了系统调研的基础上,总结外泌体产业的发展现状与存在问题与挑战,与行业同仁进行探讨交流。
圆桌讨论:不同来源外泌体的应用和开发该如何定义和规范?
午餐与交流
基于外泌体的肝细胞癌普适性个体化免疫治疗
Generalizable personalized exosome-based immunotherapy for hepatocellular carcinoma
工程化外泌体治疗眼底病的探索研究
1. 外泌体在脉络膜新生血管中的应用;2. 外泌体在致敏分枝杆菌性葡萄膜炎中的应用;3. 外泌体在视网膜缺血再灌注损伤中的应用。
植物外泌体创新平台与小分子药物装载
茶歇与交流
外泌体规模化制备工艺开发与质量表征
1. 外泌体是细胞间的一种通讯方式,细胞的状态决定着外泌体的成分和功能;2. 搭建贴壁、悬浮两类细胞来源的外泌体发酵、纯化和制剂生产工艺;3. 建立外泌体产品的质量表征策略。
外泌体大规模生产工艺开发与质量表征
1. 不同来源的外泌体国内率先实现规模化制备,扫清产业化障碍;2. 已建立完善的质量评价体系。
外泌体多领域产业化及临床应用研究进展
内耳基因编辑治疗
1. 基因治疗可恢复遗传性耳聋患者的生理听觉;2. 筛选靶向性病毒载体可提高耳聋基因治疗的有效性和安全性;3. 利用CRISPR基因剪切恢复显性遗传性耳聋小鼠的听力;4. 开发小型RNA单编辑工具治疗隐性遗传性耳聋。
AAV基因治疗中枢神经系统疾病的进展与挑战
影响中枢神经系统的疾病对患者的生活质量和身心健康造成严重影响,然而目前使用的传统药物疗法疗效不持久,并且存在较高的脱靶风险。AAV载体因其高效的感染能力、潜在的长期治疗和较好的安全性越来越多的被运用到中枢神经系统疾病基因治疗中。针对CNS的AAV基因治疗在递送转导效率、特异性控制、基因表达调控等多方面仍面临着诸多挑战和优化空间。RGL-193注射液是一种以AAV为载体的双基因治疗药物,采用立体定向技术注入患者脑内,提高左旋多巴的转化效率,降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应,同时修复受损的多巴胺能神经元。
四倍体补偿技术在动物模型中的应用
1. 明迅生物四倍体技术从实验室走向产业应用。2. TurboMice™四倍体补偿技术突破了小鼠造模周期长和复杂模型成功率低的技术难题。3. TurboMice™四倍体补偿技术广泛应用于新药研发、科学研究等各类基因编辑小鼠造模
茶歇与交流
阿尔茨海默病研究进展
阿尔茨海默病(AD)是当前老年人中常见疾病,中国目前有5000多万人有不同程度认知功能障碍,今后仍有升高趋势,给社会造成沉重负担。因此控制此类疾病是当前亟待解决的问题。AD有症状前15-20年脑内已开始出现病理变化,在这一阶段寻找识别技术并进行精准诊断,进行药物干预可能会取得事半功倍的效果。除了药物干预之外,我们还要发展预防痴呆发生的方法和策略,找出痴呆危险因素,并进行控制,可能是未来控制痴呆高发的方向。
开发新一代表观遗传调控技术用于慢性疾病治疗
1. 新一代表观调控技术,不改变DNA序列,调控目的基因或同时操控多个基因的表达。2. 通过AI算法不断探索以获得更优的CRISPR- Cas组件,并结合LNP药物递送系统有效地递送到靶细胞和组织。3. 核心产品EPI-001(PCSK9)和EPI-003(HBV)分别处于IIT和IND准备阶段。
HSV1病毒载体基因治疗产品的研发及临床应用
午餐与交流
数据驱动的基因编辑技术开发
以CRISPR/Cas为代表的基因编辑技术革命性的改变了生物学以及相关产业。但现有工具相对较大的尺寸使其较难递送,因此限制其应用。另外,现有技术在有些物种和细胞类型中大片段DNA整合的效率仍然较低。因此,在过去几年中我们投入了大量精力开发具有小尺寸和整合大片段DNA能力的新型基因编辑工具。基于数据驱动的模式,采用进化基因组学的方法,我们对原核生物转座子IS605家族的TnpB蛋白进行了系统研究,并鉴定出多种尺寸极小且在人类细胞中具有高活性的可编程靶向核酸酶。在另一个项目中,我们从102个动物基因组中预测了130个完整的DNA转座子元件,并在人类细胞中进行了功能筛选,获得了40种全新的具有将DNA大片段整合入人类基因组能力的转座子工具。这些成果丰富了基因工程工具箱,并且为转座子生物学研究提供了重要的功能数据和理解。
基因编辑和基因治疗
AAV血清型筛选和应用
1. Challenges AAV based Gene and Cell Therapy. 2. π-IcosaTM Capsid Engineering system. 3. π-IcosaTM Capsid Engineering Results.
茶歇与交流
新型CRISPR开发与定向进化
1. 新型CRISPR的开发流程;2. 新型CRISPR的特性鉴定;3. 新型CRISPR的蛋白定向进化策略。
基因编辑工具器创新转化
基于神经原位转分化技术的基因治疗
生物标志物指导下的基因疗法
1. DB107 为一种组合疗法即由前药激活剂基因疗法的逆转录病毒复制载体(RRV)。2. 索元生物利用其独特的DGM生物标志物发现平台,发现了一个全新的胚系生物标志物Denovo Genomic Marker 7(DGM7)。3. 目前已启动多个评估DB107在生物标志物指导下治疗新诊断或复发的高级别胶质瘤,其中包括胶质母细胞瘤(GBM),的临床期试验。
安龙对中国基因药物的探索
圆桌讨论:CGT商业化与商业保险支付现状与趋势
圆桌讨论:CGT投融资与BD合作环境与趋势
Diving Deeper - 免疫细胞治疗的新赛道和新平台
主持人致辞
张丹院士, 谱新生物,联合创始人 & 联席董事长
开场报告:新型包膜慢病毒的应用前景和法规要求
赵圆,谱新生物,CTO
创新性CAR-yδT细胞药物临床前开发和研究进展
马伟伟,清辉联诺,联合创始人 & CTO
抗实体肿瘤TCR-T:序列筛选与临床应用
矫士平,科士华,创始人 & CEO
品牌发布会
中国TIL细胞治疗产品商业化前景及可行性
张新华,华赛伯曼,质量副总裁
NK细胞治疗的临床实践与思考
王烃,恩凯赛药,研发总监
驶入快车道的CAR-X
唐东起,大华凯特,CSO
圆桌讨论:从国际视野看细胞治疗的国际开发策略
主持人:张丹院士, 谱新生物,联合创始人 & 联席董事长
赵圆,谱新生物,CTO
马伟伟,清辉联诺,联合创始人 & CTO
矫士平,科士华,创始人 & CEO
张新华,华赛伯曼,质量副总裁
王烃,恩凯赛药,研发总监
唐东起,大华凯特,CSO
T 细胞疗法创新生产工艺研讨会
主持人介绍
新一代 CAR-T 快速制备平台的工艺优化策略及相关研究
T细胞治疗工艺开发的趋势与CMC重点考量
泰尔茂 CAR-T 细胞“三合一”快速制备工艺
随着国内外CAR-T 、TIL 、以及 TCR-T 细胞等疗法的快速发展, 如何在生产关键步骤 - 包括细胞激活、病毒转导、以及细胞扩增等环节进行优化与提高效率, 是企业推进产品商业化的的主要考量要点。
泰尔茂基于现有的 Quantum® T 细胞无血清扩增工艺,进一步工艺优化,实现在封闭系统内一站式 T 细胞激活,病毒转导,及细胞扩增。结果显示, 在此三合一方案制备条件下, 转导后的 CD19 CAR-T 细胞可在 7 天内快速扩增百倍, 并且维持高活率, 稳定细胞表征, 及较高 CAR 阳性表达率。 与传统扩增方式相比, 能显著提升生产效率。
CAR-T及免疫细胞治疗工艺开发的趋势与GMP规范下的质量控制
随着各国监管部门对细胞和基因治疗技术的认识不断加深,细胞和基因治疗技术的监管思路逐渐清晰,各个细分的注册以及市售法规、指导原则出台完毕。
细胞和基因治疗产品在用于市售临床治疗时需严格按照GMP标准进行生产管理、并应通过科学设计的临床试验验证有效性和安全性,已经成为世界主要国家监管部门的共识,因此,越来越多的国家将细胞和基因治疗产品纳入药品管理体系。
在我国现行的《药品注册管理办法》中,已经将免疫细胞治疗、基因治疗、干细胞治疗产品纳入治疗用生物制品进行注册管理。
基因细胞治疗产品类型包括:
细胞治疗产品:脐带血干细胞、间充质干细胞、IPS多能、树突状细胞、细胞因子诱导的杀伤细胞(CIK)、DC、M细胞、NK细胞、嵌合抗原受体T细胞(CAR-T\M\NK,UCAR-T)、T细胞受体修饰的T细胞(TCR-T)等。
细胞治疗产品研发工艺技术突飞猛进的快速发展,基于质量控制的研发注册活动是合规研发注册的基础。
1. 近年细胞治疗产品药物监管法规与指导原则影响评价;2. 创新技术在细胞治疗产品上、下游工艺研发的应用;3. 合规管理与CMC注册质量控制;4. 退审案例与反思。
圆桌讨论:T 细胞治疗前景与生产工艺趋势
恒定自然杀伤T(iNKT)细胞治疗原发性肝癌的临床研究
TCR-T细胞治疗开发及实体瘤临床应用
1. TCR-T免疫治疗技术与传统肿瘤治疗手段相比,该技术具有创新性、独特性和高效性,为癌症治疗的临床应用带来新的突破。
2. 香雪生命科学已布局多项全球知识产权,建立了基于质谱的抗原肽靶点发现,TCR亲和力增强,以及TCR-T成药验证组成的三大技术研发平台,涵盖TCR-T产品成药的全流程
3. TAEST16001获得突破性治疗,临床数据表现亮眼
CAR-T治疗实体瘤的研发策略和临床进展
1. CAR-T行业发展简介
2. 实体瘤CAR-T研发新策略
3. 实体瘤临床研究进展
茶歇与交流
Tris-CAR-T细胞治疗复发胶质母细胞瘤的单臂、单中心探索性临床研究 中期报告
1. 脑胶质瘤免疫治疗进展
2. Tris-CAR-T细胞疗法的研发
3. Tris-CAR-T细胞疗法IIT临床试验中期结果
妇科恶性肿瘤中CAR-T细胞的应用与前景
1. 晚期妇科恶性肿瘤的临床特点
2. CAR-T细胞在晚期妇科恶性肿瘤中的优势
3. CAR-T细胞在晚期妇科恶性肿瘤中的劣势
圆桌讨论:应对细胞免疫治疗在肿瘤、自免等领域研发差异化挑战及商业化布局
午餐与交流
神经免疫疾病的CAR-T细胞治疗
神经免疫疾病是一系列累及神经系统的自身免疫性疾病,是青壮年非创伤性致残的首要原因,往往迁延不愈,给家庭社会造成沉重负担。目前治疗手段存在一些不足,如长期使用激素、免疫抑制剂导致感染风险增加,单克隆抗体需要反复给药,且在部分复发难治性患者中效果有限,无法完全缓解症状或防治自身免疫疾病的进展。
CAR-T细胞疗法是一种新兴的免疫疗法,最初用于血液肿瘤的治疗,近年来也开始探索在神经免疫疾病中的应用。通过基因工程改造患者自身的T细胞,使其能够特异性识别并攻击目标抗原,清除自身反应性B淋巴细胞和/或产生自身抗体的浆细胞,减少对正常细胞的损害,提高治疗的精准性。而且CAR-T细胞在体内能够长期存活并保持活性,提供持续的免疫监视,可能实现长期缓解甚至临床治愈。
CAR-T 细胞疗法治疗自身免疫性疾病的前景与挑战
CAR-T细胞治疗在自免疾病的临床研究进展
茶歇与交流
一种治愈性治疗哮喘的CAR T细胞疗法
A curative CAR T cell therapy for asthma
1. Asthma, the most prevalent and incurable respiratory disease, affects more than 300 million people and causes more than 500,000 deaths annually.
2. CAR T cells have cured a portion of patients with B cell malignancies, whether T cells can be engineered to cure noncancerous diseases remains unknown.
3. We report that asthma can be cured with a single dose of long-lived CAR T cells in animal models.
探讨NK细胞在抗衰老中的作用
随着年龄增大,衰老、感染、炎症等会引起心血管、胃肠、肌肉骨关节和神经系统出现各种不同程度病理变化。如何延缓细胞衰老,增强免疫功能是保持健康的重要环节。自然杀伤细胞NK是抗衰老的中坚力量。探讨NK在清除衰老细胞、病毒感染细胞或肿瘤细胞的作用,已成为对防病治病的重要研究内容。
TIL疗法的前沿进展与突破
1. TIL疗法的介绍与现状;
2. TIL疗法面临的挑战与潜在解决策略;
3. 君赛的创新TIL疗法开发。
TIL细胞治疗及肿瘤免疫治疗从研究到工艺开发
抗体和细胞因子偶联TIL(ACC-TIL)治疗实体肿瘤的平台开发
1. ACC技术的优势和特点;
2. ACC-NK的应用;
3. 比ACC-NK更优秀的实体肿瘤治疗方案ACC-TIL。
茶歇与交流
中国CGT行业研发趋势分析
1. 中国CGT行业发展背景;2. 中国CGT疗法研发现状;3. 热门赛道研发趋势分析;4. CGT面临的挑战与改造策略。
通用型双靶向抗体偶联NK细胞治疗开发
圆桌讨论:新型免疫细胞治疗药物产业化的机遇与挑战
午餐与交流
公众视角的免疫基因及细胞治疗洞察
1. 公众平台上免疫基因及细胞治疗相关数据分享;2. 大众对免疫基因及细胞治疗的认知及关注;3. 免疫基因及细胞治疗专业内容的传播洞察。
PBMC来源的NK细胞药物的工艺开发与临床探索
1. 异体NK细胞的应用与开发是推动细胞免疫治疗发展的关键;2. NK细胞药物的生产现状;3. NK细胞受体(NKR)具备取代CAR/TCR作为靶向器的潜力;4. 合成免疫技术决定免疫细胞治疗竞争的最后赢家。
满足注册放行要求的NK细胞现货产品质控体系
1. 质量源于设计--TPP与质控;2. 从供者到患者全生命周期质控放行;3. 注册法规与趋势。
茶歇与交流
NK细胞病毒转导效率提升策略
1. 影响NK细胞病毒转导关键因素;2. 提升NK细胞病毒转导效率策略;3. CAR-NK制备关键质量属性。
iPSC衍生CAR-NK细胞治疗产品的工艺开发和质控
1. iPSC衍生和原代NK细胞产品工艺开发的异同;2. iPSC衍生NK细胞产品特点和工艺挑战;3. iPSC-CAR-NK细胞产品的质控。
MSC治疗缺血性脑卒中的研究进展及面临挑战
人脂肪MSCs治疗系统性硬化症产品开发
1. 系统性硬化症及治疗现状简介;2. MSCs药物研发简介;3. MSCs治疗系统性硬化症药物开发进展。
局部用药的干细胞产品在非临床安全性评价中的考量及案例分享
1. 简要介绍目前干细胞产品的研究进展,尤其是干细胞在局部用药方面的进展;2. 结合不同局部用药方式,分析非临床评价的关注点;3. 根据本机构评价的经验,分享非临床安全性评价的案例,并提出干细胞局部用药的挑战。
茶歇与交流
人脐带间充质干细胞治疗卵巢早衰的临床前研究
1. 人脐带间充质干细胞(UC-MSCs)制备技术成熟,制剂达临床试验的质量标准。2. UC-MSCs通过旁分泌途径抑制卵巢组织炎症反应及颗粒细胞凋亡并促进其增殖。3. UC-MSCs衍生的EVs可通过递送CLU蛋白激活卵巢颗粒细胞PI3K/AKT信号通路调节细胞凋亡与增殖。
山东省脐带血造血干细胞库细胞治疗科研与应用
介绍世界脐带血储存与开发情况、山东省脐带血造血干细胞库在脐带血储存工艺开发、成分分离与分析、临床前的基础研究、临床应用的工作。
圆桌讨论:临门一脚,MSC细胞治疗迈向BLA和上市还需要哪些准备?
午餐与交流
人间充质干细胞(hMSC)药品生产和质量控制规范
间充质干细胞药物工艺质量研究考虑要点
标准化细胞资源平台支撑细胞药物研发和转化
1. 面对我国常用细胞资源绝大部分缺少自主知识产权,源头合规性差,溯源不清晰,严重交叉污染等问题建立标准化细胞资源平台。2. 基于药物安全、有效、质量可控的特点选择可用于新药研发的种子细胞。3. 用于新药研发的种子细胞和细胞库的建立。
茶歇与交流
干细胞产品全生命周期CMC的关注点和挑战
1. 从细胞药物早期临床试验阶段到商业化生产,不同研发阶段CMC的关注点不同,应基于风险原则,分别对原料控制、生产工艺控制、产品特性分析、质量控制和放行标准、稳定性考察、供应链管理、风险管理等方面采取与研发阶段相适应的管理策略。
2. 干细胞药物面临的CMC挑战是多方面的,包括细胞制药各阶段生物原材料获取的伦理合规性问题、研发到上市不同阶段质量监控尺度把控问题等。
MSC细胞治疗产品CMC工艺开发研究
1. MSC基本信息及相关治疗产品概述;2. MSC治疗产品开发常规策略及流程;3. MSC治疗产品面临的挑战和应对策略。
基于人脂肪基质细胞/干细胞来源的肝脏类器官模拟人类酒精性肝病的发生
1. 体外诱导人脂肪基质细胞/干细胞形成包含肝实质细胞与胆管细胞的肝细胞类器官(hAHO),以及包含肝实质细胞与非实质细胞的肝脏类器官(hALO)。2. 乙醇处理两种肝类器官均可引起脂质变性及炎症表型。3. 乙醇处理hALO可引起脂质变性、炎症及纤维化等人类酒精性肝病的典型特征,以及酒精性代谢关键酶表达上调、线粒体结构受损、内质网应激及氧化应激等病理机制。
构建肝脏类器官和组织工程肝脏用于疾病模型和药物研发
基于微流体环境调控的血管化器官芯片技术
茶歇与交流
新型器官芯片复杂体外模型的构建
1. 国内外器官芯片发展历史;2. 新一代人体器官芯片用于构建复杂体外模型设计思路、关键技术;3. 器官芯片平台的新应用、发展前景与挑战。
基于神经支配的人体仿生类器官和器官芯片的研究
1. 器官芯片(Organ-on-a-chip)和类器官(Organoids)的集成工程催生出在概念上从属于器官芯片的更高保真度的类器官芯片(Organiods-on-a-chip),并成为生物医学中极具特色而富有活力的新兴交叉领域。
2. 重点解决人体器官芯片集成面临的重大关键挑战—血管化和神经支配的科学难题,以及空间应用中的创新设计和高效集成自动化设备研发的工程学难题。构建集成光电刺激,结构色传感,联动搅拌和在线培养和监测的一体化高通量筛选平台。
3. 采用光遗传学调控的人源诱导多能干细胞(hiPSC)定向分化为神经元、心肌细胞和骨骼肌细胞,构建神经与靶组织(肌肉、心肌和血管)或靶器官强大的功能和生理耦合的融合类器官或器官芯片,特别是脑类器官、心肌类器官和融合类器官,以及神经肌肉接头,神经心肌接头和神经血管单位的神经支配的关键体外模型。并进行神经耦合多器官芯片的优化设计和集成研究,构建用于神经血管病变和神经支配靶组织损伤疾病相关的药物评估和疾病模型。
圆桌讨论:类器官标准化、体系化、规模化建设的探索与思考
午餐与交流
基于iORGAN系统的药物开发与精准医疗
1. 类器官技术:药物研发和临床研究的焦点;2. 淇嘉技术来源:基于国际首创肝胆共生微生理系统的技术拓展;3. iORGAN微器官技术平台、
类器官与器官芯片技术在新药研发中的应用
类器官疾病模型在CGT类药物研发中的应用
1. 类器官模型用于CGT药物药效测试。2. 基因工程改造的类器官用于CGT药物脱靶毒性检测。3. 正常组织类器官用于CTG药物脱组织毒性检测。
类器官芯片创建与CGT药物评价新方法
1. 类器官芯片结构设计;2. 类器官芯片评价药物药效案例;3. 基于类器官芯片构建多种疾病模型。
DMD AAV相关的基因治疗药物研发与临床试验
1. 当前DMD AAV相关药物研发的现状;2. DMD AAV相关药物临床试验的目前困难;3. DMD AAV相关药物的前景。
RNA剪接重写编辑在临床中潜在应用
1. 基因编辑及RNA剪接重写编辑技术介绍;2. RNA 剪接重写编辑技术的独特应用场景;3. RNA剪接重写编辑核心瓶颈、解决方案及进展。
基于新型基因开关技术的心脏再生疗法
本工作解决了(1)传统AAV疗法中基因表达时间和表达量不可控的技术瓶颈,(2)靶向心脏的AAV载体的肝脏泄露问题,(2)AAV长期表达造成心肌过度再生的副作用。
茶歇与交流
建立AAV基因治疗产品质量标准体系及检定方法-思考与实践
重组腺相关病毒生产的工艺开发与变更策略
1. rAAV工艺开发的重要考量点;2. rAAV质量评估与QC控制;3. rAAV生产工艺的变更与验证。
圆桌讨论:基因治疗药物产业化挑战及应对策略
√如何降低基因治疗产品的生产成本、扩大商业化生产能力?
√我们该如何做好基因治疗变更管理与风险控制?
午餐与交流
干细胞在溶瘤病毒治疗中的应用
溶瘤腺病毒产品工艺开发的要点分析
慢病毒载体细胞基因治疗-工艺,生产与创新开发
1. LentiQ®临床级慢病毒的工艺开发,及大规模GMP生产;2. 慢病毒载体的靶向改造,开发;3. 慢病毒载体和病毒样颗粒介导的体内基因治疗。
茶歇与交流
AAV基因治疗产品CMC开发合规策略
基因治疗作为一种革命性的治疗手段,为遗传性疾病、癌症和其他复杂疾病提供了新的治疗途径。随着科学界对基因治疗机制的深入理解,重组腺相关病毒(rAAV)载体因其安全性、稳定性和高效的基因传递能力而成为研究的热点。在基因治疗产品(rAAV)的CMC开发过程中,前期设计阶段的决策至关重要,它不仅关系到产品的疗效,还直接影响到产品的可制造性。
一直以来,将研发成果转化为实际可行的治疗方案都并非易事,在这一过程中,我们必须秉持“以终为始”的开发理念,平衡药效与成药性,确保基因治疗产品(rAAV)的成功开发和商业化。
基因治疗病毒载体的工艺表征
AAV基因治疗产品CMC开发要点
基于环二核苷酸类STING激动剂的新型原位肿瘤疫苗制剂研究
1. 双-2¢-F-二磷硫代环腺苷鸟苷酸(FGA-di-pS)的高效手性合成;2. 核苷磷脂/肽酰胺脂材联合包载FGA-di-pS的新型制剂优化;3. 高效逆转肿瘤微环境T细胞耗竭状态及诱导肿瘤细胞免疫原性死亡,联合宫颈癌治疗性mRNA展示出显著的协同效应。
新生抗原肿瘤疫苗的开发进展和产业化展望
1. “个性化肿瘤疫苗”展示了前所未有抗击恶性肿瘤的希望;2. 个性化肿瘤疫苗具有克服肿瘤异质性,逆转 T 细胞耗竭的独特优势;3. 经治疗的恶性实体肿瘤病人临床获益明显,OS和PFS相较标准治疗都得到显著延长。
一项颠覆性技术,从诞生到临床应用
茶歇与交流
AI 赋能肿瘤疫苗全流程
作为免疫细胞治疗的一种最有效方案,肿瘤疫苗依旧面临诸多挑战。人工智能有望极大加速肿瘤疫苗全流程的优化突破。基于过去十年在 AI 赋能生物医药领域的积累(DeepBipolar, DeepCancer, DeepFolding, FoldingZero, PrimateAI),我们致力于打AI 赋能肿瘤疫苗全流程 Pipeline。希望与业界同行搭建合作平台一起来加速推进广泛的合作研发和临床试验。
TLR7配体在抗肿瘤疫苗及免疫细胞中的应用
1. 抗肿瘤小分子药减毒研发新思路;2. 过继性细胞替代—半自养性细胞研发;3. 基于肿瘤免疫循环的抗肿瘤复方疗法新思路。
圆桌讨论:不同技术下肿瘤疫苗研发及产业化的机遇与挑战
午餐与交流
高效免疫自复制DNA疫苗广谱抗肿瘤免疫药物的创新研发
北京震旦鼎泰生物科技公司,在研的肿瘤免疫治疗创新药ZD-001,获国家CDE临床默认许可(IND),是全球第一个获批开展临床试验的自复制DNA疫苗免疫抗癌药物,其治疗适应症广泛,具有肿瘤治疗和防止肿瘤复发转移双重效应。公司药物研发核心技术创新性强,具备更加高效、安全、稳定和可及的技术优势,拥有完全自主知识产权。目前自复制DNA治疗性疫苗免疫药物处于蓄势待发状态,全球暂无竞品上市,是市场潜力巨大的蓝海赛道。
基于lncRNA的肝外靶向递送技术
mRNA实体瘤治疗型疫苗临床前及临床研究探索经验
胰腺癌个性化肿瘤治疗性疫苗
公司从2018年起与长海医院合作,率先在国内开展针对胰腺癌的IIT研究,患者5年总生存率、无复发生存率明显高于同期常规辅助治疗的胰腺癌患者。个性化胰腺癌治疗性疫苗产品已获批美国FDA孤儿药ODD资格认证。公司拥有自主开发优化的肿瘤新抗原预测模型ADDIN系统、成熟的体外验证技术平台、疗效监控平台,目前正逐步拓展到其他实体瘤管线。
Welcome Speech
基于iPS细胞疗法:从实验室到临床
iPS cell-based therapies: from bench to bedside
Dr. Osafune graduated from Faculty of Medicine, Kyoto University, Japan in 1996. He completed his nephrology residency in Kyoto University Hospital and its affiliated hospitals. In 2000, he started basic research on kidney development and regeneration as a graduate student at Graduate School of Science, The University of Tokyo (Prof. Makoto Asashima), then he worked on pancreatic regeneration using hESCs/iPSCs as a postdoctoral fellow with Prof. Douglas A. Melton at Harvard Stem Cell Institute/Harvard University, MA, USA. He became Principal Investigator at Center for iPS Cell Research and Application (CiRA), Kyoto University, in 2008. In 2014, he was appointed Professor at Department of Cell Growth and Differentiation, CiRA, Kyoto University. He is on the editorial board of Differentiation and StemJournal. His major research interests are the development of regenerative therapies and novel drug discovery against chronic kidney disease (CKD), diabetes and liver disorders.
CAR -T 细胞治疗制造的产业化
Industrialization of CAR-T Cell Therapeutic Manufacturing
Prof. Dr. Dr. Rolf G. Werner is an Honorary Senator of the University of Tübingen and Professor for Industrial Biotechnology. After his promotion at University Tübingen he spent more than three years in academia at Max Planck Institute for Molecular Genetics, Berlin, Germany and Massachusetts Institute for Technology, Cambridge, USA and has more than 35 years experiences in industry at Boehringer Ingelheim in top leading positions. He was responsible for the development and registration of the first, genetically engineered, protein therapeutic from mammalian cell culture: tissue plasminogen activator for myocardial infarction and stroke. More than 20 therapeutic proteins and monoclonal antibodies have been developed, manufactured and regulatory approved under his responsibility. He designed and operated the first 6x15.000 L mammalian cell culture plant in Europe, constructed in 18 months. Under his supervision, also processes for viral therapeutics and vaccines have been developed. With PharmaConsulting, he is consulting biopharmaceutical, viral therapeutic and vaccine companies in Europe and Asia in all aspects of research and production technologies as well as conceptual design of GMP biotech plants. His achievements are recognized by the Prize of the City of Vienna, Austria, for outstanding scientific work as well as from the Zhejiang Government, China, as Hangzhou Qianjiang Distinguished Expert in Biotechnology. He is National Foreign Expert of People Republic of China.
Tea Break and Refreshments
新型CAR细胞疗法进展
Novel CAR therapy
Dr. Zang is Professor, Louis Goldstein Swan Chair, and Director of Institute for Immunotherapy at the Albert Einstein College of Medicine, New York. His lab has been at the forefront of new immune checkpoints and immunotherapies from fundamental discoveries to novel drugs to new clinical trials. Lab website: https://www.xingxingzanglab.org.
iPSC衍生的视网膜治疗
iPSC-derived retinal therapy
Prof Xianmin Zeng received her PhD in Molecular Biology from the Technical University of Denmark in 2000 and had her postdoctoral training at the National Institutes of Health (NIH), USA in 2000-2005. She joined the faculty of the Buck Institute for Research on Aging in 2005 where she was Professor from 2005-2018.
Prof Zeng is a renowned stem cell biologist and neurobiologist with expertise in the development of pluripotent stem cell (PSC)-based therapy and drug discovery. One of her research focuses is to study neural development in human and to model neurodegenerative diseases using patient-specific and genome edited isogenic PSC lines. A biotech entrepreneur with >100 peer-reviewed publications, Prof Zeng is a well-established and internationally recognized leader in the creation of disease models for drug discovery. Prof. Zeng is a recipient of a major translational grant to develop clinically grade dopaminergic neurons from pluripotent stem cells (PSC) for Parkinson’s disease from California Institute for Regenerative Medicine (https://www.cirm.ca.gov/our-progress/people/xianmin-zeng), and iPSC-based toxicity screen grant from the NIH.
Prof Zeng is the Founder and CEO of RxCell Inc, a US-based biotechnology company focused on therapeutic applications of PSC, and Visiting Professor at the National University of Singapore School of Medicine.
Lunch and Refreshments
先进疗法——现行EMA法规要点及未来发展趋势
Advanced therapies – current regulatory issues and future developments
Prof Kieran Breen has an academic career in neuropharmacology spanning over 30 years with a particular focus on neurodegenerative disorders including dementia and Parkinson’s disease. In addition to his faculty position, he was appointed to lead the East of Scotland Dementia Research Centre to coordinate multidisciplinary research in the region. He is currently the Head of Research and Development at St Andrew’s Healthcare, a secure metal mental health facility in the UK, where he is responsible for the development and delivery of a translational research strategy to improve the clinical outcomes of the patients. He has been a member of the European Medicines Agency Committee for Advanced Therapies since 2013 (vice-chair since 2023) and has also served on the cross-committee task force on the use of patient registries and also the non-clinical working party. He has over 80 peer-reviewed publications.
借助监管政策和技术指导原则,为全球基因治疗药物开发降本提速
Leveraging regulatory policies and technical guidance principles to reduce costs and accelerate the global development of new gene therapy drugs
Dr. Alvin Luk, co-founder and CEO of HuidaGene Therapeutics, a global clinical-stage CRISPR gene-editing company, brings over 32 years of global drug development experience. His journey in biotech/biopharma includes Shanghai-Henlius/Fosun-Pharma, Spark Therapeutics (acquired by Roche), Biogen (Hemophilia Business-Unit acquired by Sanofi), Bayer, Avigen (acquired by Sanofi), and Tularik (acquired by Amgen). Alvin led 5 biological medicines to approvals in China, Europe, and the USA as a CMO at Shanghai-Henlius (2696.HK.). As Head of Clinical Research and Operations at Spark, Alvin participated in developing the first FDA-approved gene therapy product, LUXTURNA, and championed several gene therapy programs.
Between 2006-2009, Alvin was a member of the FDA Rare Disease Clinical Design Committee to optimize trial design and shorten development timelines. Alvin has participated in 250+ regulatory submissions across the globe (USA/CAN/ARG/GBR/EU4/BICS-[BRA/IND/CHN/ZAF]/AUS/JPN) and 21 approved products. He co-authors 100+ publications in highly-regarded journals, including the New England Journal of Medicine, Nature Medicine, Cell, and Science. Dr. Luk holds an MBA from Harvard, received his Ph.D. in Neuroscience, and is certified in clinical research from the UCSF-Medical School.
专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性CRISPR基因编辑生物技术公司 - 辉大生物科技有限公司的联合创始人、首席执行官兼临床医学负责人陆英明 (Alvin Luk)博士拥有超过三十多年的全球药物开发验。他曾服务于多家知名生物技术/生物制药公司,包括上海复宏汉霖/复星医药、Spark Therapeutics(被罗氏收购)、Biogen(被赛诺菲收购的血友病业务部门)、拜耳、Avigen(被赛诺菲收购)和Tularik(被安进收购)。陆博士在上海复宏汉霖(2696.HK)担任首席医学官,领导5种生物药物在中、美、欧获得上市批准。作为Spark公司的临床研究和运营负责人,陆博士参与了首个获美国FDA批准上市的基因治疗产品LUXTURNA的开发,并支持了几个基因治疗项目。2006至2009年期间,陆博士还担任美国FDA罕见病临床设计委员会工业委员会的成员之一,专注于优化临床试验设计以缩短药物开发时间。在药品注册领域拥有丰富的实践经验,先后在欧美洲(美国、加拿大、英国、欧盟和阿根廷)、金砖四国(巴西、印度、中国和南非)、澳大利亚以及日本累计提交超过250多份IND、BLA/NDA和MAA申请,先后领导或参与了21个获批产品从临床开发到产品批准上市全过程,成绩斐然。陆博士已在广获认可的同行评审期刊上发表了100多篇学术论文及书籍章节,包括《新英格兰医学杂志》、《自然医学》、《自然》、《细胞》、《科学》和《血液》。其拥有美国哈佛商学院MBA学位,并于加州大学旧金山分校医学院获得神经科学博士学位和美国临床研究认证资质。
Tea Break and Refreshments
治疗实体瘤的同种异体NK细胞生产的机遇与挑战
Opportunities and Challenges in Manufacturing of Allogeneic Natural Killer (NK) Cells for Immunotherapy targeting Solid Tumors
A/Prof Tan leads the Immune Cell Manufacturing group at BTI, A*STAR which focuses on developing deep capabilities in lab- and bioreactor-scale processes including media optimization to enable the production of native or chimeric antigen receptor (CAR)-engineered allogeneic NK or T cells for cancer immunotherapy. He has filed several technology disclosures on this research and previously led a joint laboratory with a local contract development and manufacturing organization (CDMO) to establish scalable expansion of CAR virus-producing cells and CAR-T cells. His research has been supported by A*STAR, National Research Foundation, National Medical Research Council and industry funding as lead or co-investigator of projects collaborating with biotechnology companies.
A/Prof Tan received his BSc, MSc in Physics and PhD in Immunology from National University of Singapore. He then completed postdoctoral training in immunogenomics at Australian National University before joining BTI as a research scientist and subsequently appointed Group Leader. He is also currently Adjunct Associate Professor with Singapore Institute of Technology.
兼具降低CRS风险及适应多平台的CD19 CAR-T细胞生产工艺
Cross-Platform Adaptability of a synchronized CD19 CAR T-Cell Manufacturing Process with Reduced CRS Risk
Dr Fazil Turabe holds a Master’s and Ph.D. in Biochemistry from Banaras Hindu University-India, where he developed molecular and in silico models to study receptor-ligand interactions. In his post-doctoral research with Prof. Dermot Kelleher’s group at NTU-Singapore, he focused on elucidating mechanisms of CD11a in T-cell metabolic reprogramming and innovative gene delivery methods in T-cells. Dr. Turabe later joined CellVec-Singapore, where he developed vector manufacturing processes that facilitates CAR-T cell expansion. He has made substantial contributions to numerous research articles, book chapters, and filed patents on immune modulating properties of bioactive materials and has won several awards for his presentations. He is a Review Editor for various journals including Frontiers in Cancer Immunity & Immunotherapy. Currently, he serves as the Head of Research & Development at BioCell Innovations, where he leads the development of various platforms for cancer immunotherapeutics.
创新型Treg免疫治疗
石彦,清华大学医学院长聘教授,毕业于上海医科大学(现复旦医学院),获得医学学士学位,在美国衣阿华大学获得博士学位,后在马萨诸塞大学医学院进行了博士后以及研究助理教授的研究工作。2006年在加拿大卡尔加里大学建立独立实验室,于2012年以长聘教授身份全职加入清华大学医学院。石彦长期从事免疫激活与调控的基础研究。
Immunotherapy for Cancer Cure and Beyond-A Historical Mission癌症治愈的免疫治疗和超越——历史使命
沈浩,复星集团科创合伙人、复星医药合伙人、复星凯特生物科技有限公司首席科学官、美国宾夕法尼亚大学终身教授。教育部”长江学者”,国家自然科学基金委员会“海外优秀青年学者”。曾任上海市免疫学研究所所长(2009-2012)。至今发表学术论文120余篇,被引用数万余次,2016-2018年获得爱思唯尔(Elsevier)“中国免疫与微生物领域高被引学者”称号。
长期从事T细胞肿瘤免疫和传染病的研究,首建李斯特菌基因重组疫苗载体,并揭示了细菌抗原诱导产生CD8 T细胞的分子机制,该技术在世界被广泛应用于基础和转发研究, 并开发多种高效肿瘤治疗型疫苗进入三期临床阶段。他的原创性研究发现没有CD4协助,记忆型CD8 T细胞功能失效。进一步研究证明表观遗传是决定免疫记忆和T细胞功能的根本原理, 且通过表观遗传学方法能恢复“衰竭”T细胞的功能, 为开发新型表观遗传及免疫治疗方案提供了科学依据。他的另一研究开创了用miRNA/再生医学新技术治疗感染、肿瘤和肺损伤。
沈教授加入复星凯特后,致力于帮助公司在自主研发的途径上打造丰富与差异化的产品管线和前沿创新技术平台,争取造福更多患者。
滋养细胞法确保NK细胞培养的稳定性和安全性
杭州中赢生物医疗科技有限公司首席科学家,副总裁。波士顿大学(美国)生物物理学博士,哈佛大学(美国)Dana-Farber肿瘤所药物肿瘤学博士后。曾先后就职于北京理工大学、浙大细胞所、海亮生物等。拥有15年以上生命科学领域研发和生产工作经验。主持完成了50余项生物技术服务业务,领域涉及分子生物学,神经发育学,肿瘤治疗学,生物化学,细胞生物学,药物药理学。
茶歇与交流
新一代基因编辑TIL的开发
第一军医大学内科学博士,免疫学博士后。曾在通用电气等多家公司担任高层管理岗位,主持负责多个Car-T项目IND申报;曾领导1.1类创新药物进入2期临床试验。在T-cell 平台开发、CAR-T工艺开发及生产等方面有丰富的经验,加入毕诺济生物之前,隋礼丽博士担任博腾生物副总经理职务,负责细胞治疗业务。
新一代CAR巨噬细胞肿瘤免疫治疗技术
宁蓬勃,博导副教授,“巨世康济”公司创始人。在生物医药领域专注巨噬细胞过继免疫治疗研究,原创建立特异适合CAR巨噬在机体抗肿瘤效能持久增强CAR结构技术平台,取得显著临床前研究结果。获批国科金原创探索项目、国科金面上项目、陕西省重点研发项目等多项科研项目。主持研发的“CAR巨噬细胞免疫治疗项目”荣获陕西省创新创业大赛一等奖。授权中国发明专利6项,受理PCT专利2项。SCI期刊第一及通讯作者发表论文32篇(高被引2篇)。
TCR逆向基因工程平台在实体瘤免疫治疗中的应用
德国慕尼黑大学肿瘤免疫学博士,慕尼黑工业大学附属右岸医院博士后,深圳市“孔雀人才”,“领军人才”。目前在恒瑞源正担任首席科学家,主要负责实体瘤免疫细胞治疗和TCR Bispecific的早期研发、临床前研究和药学研究工作,具有15年以上肿瘤免疫学和免疫治疗的研究经验。研究成果发表在Nature Communications、TheJournal of Immunology 和The Journal of Biological Chemistry 等权威杂志上。
午餐与交流
mRNA介导的体内编辑的CAR-M细胞的实体肿瘤免疫治疗
浙江大学长聘教授,国家万人计划领军人才入选者,浙江大学医学院附属第一医院双聘研究员,浙江大学医学中心/良渚实验室核心PI。2011年毕业于加州大学洛杉矶分校,获博士学位。2012-2017年于哈佛大学医学院/波士顿儿童医院从事多能干细胞的研究工作。现主要研究方向为干细胞多能性维持的分子机制,基因调控网络与代谢网络相互作用对细胞命运的影响,iPS结合基因编辑进行疾病模型的建立,干细胞分化免疫细胞的机制研究和临床转化。现任国际疑难未诊断疾病与罕见病论坛分会主席、Frontiers in Immunology杂志特刊编委、Engineering杂志编委、中国细胞生物学会代谢分会青年理事会副秘书长、中国抗癌协会造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长、中国转化医学联盟细胞治疗与再生医学分会发起人、浙江省生物化学与分子生物学学会副秘书长;作为负责人承担国家重点研发计划、国家自然科学基金重大研究计划、国家自然科学基金面上项目等国家级项目5项、省部级项目2项;发表SCI论文58篇,其中通讯论文31篇,包括在Nature Immunology,Nature Cell Biolog,Nature Metabolism,Cell Stem Cell, Cell Metabolism, Nature Communications, Genome Biology, Molecular Therapy, Journal of Hematoplogy and Oncology Protein&Cells 和 Stem Cell Report 上通讯作者文章,授权发明专利13项;近5年来被邀请在国内外大型会议特邀报告和口头报告18次,参编著作2部。成果受到国际认可,申请人及申请人团队成员共四次受邀国际干细胞协会年会ISSCR做口头报告。曾获得中国细胞生物学学会干细胞分会(CSSCR)授予的青年研究员奖。
基因编辑技术结合非病毒载体赋能通用型细胞治疗
苏晓晔博士本科毕业于南开大学化学院,博士毕业于美国杜兰大学,核酸药物方向。拥有17年核酸药物研发经验,多年大中型生物制药企业研发和管理经验。曾在渤健(Biogen)美国总部工作,担任核酸CMC PAT团队负责人,现任职石药集团核酸药物研究院院长, 至今负责的核酸药物有多个已获批上市, 获多个核酸药物临床批件,主持和承担多个国家级课题。
环状RNA平台及其在细胞治疗中的应用
左炽健 博士,苏州科锐迈德生物医药科技有限公司联合创始人、副总经理。博士毕业于德国弗莱堡大学药学系。目前主要从事环状RNA平台建设,包括新的成环框架的研发,环状RNA功能元件的筛选及优化,以及环状RNA工艺/生产开发研究,已建立国内领先的环状RNA平台。同时将环状RNA与多种递送技术相结合,应用于肿瘤免疫药物、传染病疫苗、肿瘤疫苗等项目开发。作为环状RNA平台与肿瘤项目负责人主导的项目获得2022年国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”创新项目,为唯一入围的环状RNA项目。作为项目负责人参与科技部“常见与多发病防治研究”重点专项2023年度项目。
茶歇与交流
基于环状RNA的体内原位CAR协同免疫治疗技术
璩良, 复旦大学基础医学院研究员、博士生导师、课题组长, 致力于新型RNA疫苗及治疗技术开发与免疫治疗研究。璩良博士开发了不依赖CRISPR/Cas系统的RNA编辑技术—LEAPER(Nature Biotechnology,2019)及其迭代升级版LEAPER2.0(Nature Biotechnology,2022),并入选《国家十三五科技创新成就展》;国际首次报道circRNA疫苗技术平台、拓展了RNA治疗技术新领域(Cell,2022);获吴瑞纪念基金会吴瑞奖(2020)、入选国家博新计划(2020)和上海晨光计划(2023);主持科技部国家重点研发计划课题(2023,核糖核酸底层技术研发)和上海市科委合成生物学重点专项(2023,新型RNA疫苗/治疗技术的开发)等项目支持。
全球首创粒细胞抗癌活性检测疗法技术
药学博士后。中国细胞制造创新平台产学研秘书长。诺奖细胞技术公司首席科学家研究员。省工程技术研究中心副主任。国家留学基金委CSC中美联合培养医学博士。ZTE中国卫生技术评估中心HTA创始专家。国家药物政策与医疗产业经济研究中心博士后。中国生物医学产业细胞基因行业专著主编。国家卫健委全球卫生后备人才库人选专家。全球最早提出干细胞药物归纳入中医药理论动物药范畴。中国低温医学科技集团香港中心创始主任。世界首位国际细胞产业硕士联合培养导师。中国最早官方抗体研究中心——武汉市医学科学研究所主任下海特区创新创业至今,名誉PI所长。全球唯一ctc/cka粒细胞抗癌活性筛查检测技术发明人。中国唯一干细胞诺贝尔奖得主实验室博士生研究员,师从全球唯一干细胞领域诺贝尔奖获得者山中伸弥。全球胰岛素抵抗发现者、世界代谢综合征之父斯坦福大学Reaven教授嫡传徒孙,洛杉矶好莱坞颁发减肥药研究大奖。国内外参与承担NSFC\NIH\日本文部省等项目,发表发行论著申请发明专利多项并获多项奖励。主持国家自然科学基金,省部重大科学基金,中国博士后科学基金一等奖,参与国家重点研发计划我国首个FDA中美双备案干细胞微载体外泌体工业化规模级别制备质控体系的建立评价项目。主导负责国家干细胞临床研究项目备案多项。发表SCI论文数十篇,申报国家发明专利多项。主持申报并获批中美双报微载体、外泌体细胞药械证多项。
超强基因修饰外周血类TIL(ScTIL)细胞治疗实体瘤的探索研究
1. 南开大学生物物理专业/生物信息学 客座教授。
2. 北京卡替医疗技术有限公司创始人兼董事长。
3. 颠覆性抗癌细胞疗法——ScTIL专利技术发明人。
4. 承担十三五、十四五国家重点研发计划项目、北京市颠覆性创新课题等多个国家级重点项目。
5. 省级科技进步一等奖获得者。
6. 参与上百篇学术论文发表,累计影响因子>300。
免疫代谢重编程下的代谢增强型IL-10 CAR-T开发
仝督读博士本科毕业于中国科技大学,博士毕业于新加坡南洋理工大学,在美国芝加哥大学等有多年博后经历。研究方向为计算化学和蛋白质设计,在Biophys. J等期刊发表研究论文10余篇。目前在莱芒生物从事AI新药研发平台搭建和代谢增强因子的优化设计工作。
圆桌讨论:当免疫细胞遇上创新递送等前沿技术,应对融合创新的产业化与成本挑战
金夷,精缮生物科技有限公司首席执行官。爱荷华州立大学遗传学博士,加利福尼亚大学伯克利分校博士后研究员。曾在美国Berlex Bioscience、Bayer Healthcare Pharmaceuticals、Second Genome、ChemPartner, 金斯瑞等大型医药和生物技术公司担任资深/首席科学家和高级管理职位。拥有18年丰富的生物药研发经验,包括基因细胞,抗体重组蛋白等药物临床前研究,涉及多种疾病领域(包括自身免疫性疾病、遗传病和免疫肿瘤学)。曾获得美国NIH(美國國家衛生院)優秀博士後研究學者獎助和重点研究项目基金(RO1), 拜耳外部創新基金和拜耳全球藥物發現獎。在Cell, Molecular Cell 等全球学术顶尖刊物发表多篇文章并拥有多项全球产品专利。
苏晓晔博士本科毕业于南开大学化学院,博士毕业于美国杜兰大学,核酸药物方向。拥有17年核酸药物研发经验,多年大中型生物制药企业研发和管理经验。曾在渤健(Biogen)美国总部工作,担任核酸CMC PAT团队负责人,现任职石药集团核酸药物研究院院长, 至今负责的核酸药物有多个已获批上市, 获多个核酸药物临床批件,主持和承担多个国家级课题。
左炽健 博士,苏州科锐迈德生物医药科技有限公司联合创始人、副总经理。博士毕业于德国弗莱堡大学药学系。目前主要从事环状RNA平台建设,包括新的成环框架的研发,环状RNA功能元件的筛选及优化,以及环状RNA工艺/生产开发研究,已建立国内领先的环状RNA平台。同时将环状RNA与多种递送技术相结合,应用于肿瘤免疫药物、传染病疫苗、肿瘤疫苗等项目开发。作为环状RNA平台与肿瘤项目负责人主导的项目获得2022年国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”创新项目,为唯一入围的环状RNA项目。作为项目负责人参与科技部“常见与多发病防治研究”重点专项2023年度项目。
药学博士后。中国细胞制造创新平台产学研秘书长。诺奖细胞技术公司首席科学家研究员。省工程技术研究中心副主任。国家留学基金委CSC中美联合培养医学博士。ZTE中国卫生技术评估中心HTA创始专家。国家药物政策与医疗产业经济研究中心博士后。中国生物医学产业细胞基因行业专著主编。国家卫健委全球卫生后备人才库人选专家。全球最早提出干细胞药物归纳入中医药理论动物药范畴。中国低温医学科技集团香港中心创始主任。世界首位国际细胞产业硕士联合培养导师。中国最早官方抗体研究中心——武汉市医学科学研究所主任下海特区创新创业至今,名誉PI所长。全球唯一ctc/cka粒细胞抗癌活性筛查检测技术发明人。中国唯一干细胞诺贝尔奖得主实验室博士生研究员,师从全球唯一干细胞领域诺贝尔奖获得者山中伸弥。全球胰岛素抵抗发现者、世界代谢综合征之父斯坦福大学Reaven教授嫡传徒孙,洛杉矶好莱坞颁发减肥药研究大奖。国内外参与承担NSFC\NIH\日本文部省等项目,发表发行论著申请发明专利多项并获多项奖励。主持国家自然科学基金,省部重大科学基金,中国博士后科学基金一等奖,参与国家重点研发计划我国首个FDA中美双备案干细胞微载体外泌体工业化规模级别制备质控体系的建立评价项目。主导负责国家干细胞临床研究项目备案多项。发表SCI论文数十篇,申报国家发明专利多项。主持申报并获批中美双报微载体、外泌体细胞药械证多项。
德国慕尼黑大学肿瘤免疫学博士,慕尼黑工业大学附属右岸医院博士后,深圳市“孔雀人才”,“领军人才”。目前在恒瑞源正担任首席科学家,主要负责实体瘤免疫细胞治疗和TCR Bispecific的早期研发、临床前研究和药学研究工作,具有15年以上肿瘤免疫学和免疫治疗的研究经验。研究成果发表在Nature Communications、TheJournal of Immunology 和The Journal of Biological Chemistry 等权威杂志上。
细胞治疗产品的可比性研究策略
齐菲菲,生物学博士;北京艺妙神州医药科技有限公司联合创始人&CTO;ISPE中国基因与细胞治疗分委员会委员。
负责公司产品的工艺开发和生产,主导公司首款CAR-T细胞产品开发、技术转移、临床试验样品生产、商业化厂房建设&验证和注册申报工作,建立了公司基因细胞药物的开发和GMP生产质量管理体系。在基因细胞药物领域有9年的开发和实践经验,多次参与该领域国家相关指导原则、指南和法规的撰写和研讨工作。尤其在基因细胞药物的CMC方面具有丰富的知识和经验,拥有基因细胞药物全流程开发经验。荣获北京市科技新星、中关村高端领军人才和新国门领军人才等荣誉称号。发表SCI论文18篇,授权发明专利13项。
CAR-T细胞治疗产品技术转移实施流程及关注点
上海恒润达生生物制药有限公司生产高级总监,同时兼公司技术中心负责人,目前负责公司注册临床试验产品的生产以及产品生产以及NDA上市申报前的准备工作,同时负责产品生产中设备、物料等国产化替代研究等工作。何凤在细胞治疗行业从事研究、生产管理和质量管理工作约20年,具有丰富的免疫细胞治疗行业经验。
EuLV慢病毒生产系统:慢病毒载体生产的新时代
刘斌,毕业于香港科技大学,深耕生命科学领域16余年,曾参与并助力细胞与基因治疗(CGT)药物的研发及IND申报,在商务拓展、项目管理、产品研发、cGMP、IND申报等方面具备丰富的经验。现负责深研生物的CGT技术及产品的研发策略、市场策略的制定,并开展全球化的商务合作事项。
茶歇与交流
细胞治疗产品临床试验申请流程及审核要点
赵钦军,男,医学博士,质量/注册总监。北京协和医学院(清华大学医学院)内科学(血液学方向)博士,美国Georgia大学访问学者,北京市高端领军人才自然科学研究系列研究员。曾担任中国医学科学院血液病医院实验血液学国家重点实验室研究实习员和助理研究员8年,曾担任天津昂赛细胞基因工程有限公司研发部经理和质量部经理5年,曾担任天津昂赛细胞基因有限公司细胞检测实验室(CNAS:L11892)技术负责人、授权签字人和实验室主任3年。目前全面负责北京鼎成肽源生物技术有限公司细胞治疗产品新药开发过程中的生产质量系统管理工作和新药的注册申报事务。
主要研究方向为细胞治疗产品的开发和医学转化,参与了多个863、973和干细胞国家重大专项、自然科学基金委重点项目的研究,发表学术论文(SCI)20余篇。主持的间充质干细胞治疗产品新药开发和注册申报工作获得国家药品审评中心4个临床试验默示许可批文。主持质量研究和注册的一款治疗胶质瘤的CAR-T产品获得一项美国FDA授权的孤儿药资格,主持质量研究和注册的一款治疗胰腺癌和结直肠癌的TCR-T细胞治疗产品获得临床试验的默示许可。
获得授权的专利3项,获得省部级科技奖5项,包括江西省科学技术进步二等奖,北京市科学技术二等奖和天津市滨海新区技术发明一等奖各1项,国家科学技术进步二等奖1项和国家科学技术进步一等奖各1项。
CGT药品开发中,稳健的CMC策略和国际化的重要性与必要性
张朕目前在Lonza龙沙负责CGT业务的中国早期规划以及亚太区业务拓展工作,负责对接亚太客户的本地工艺开发需求和出海CMC规划及服务。在此之前,他在大型外资药企诺和诺德、灵北等,负责BD, NPP, 战略规划,商业洞察等工作。
圆桌讨论:细胞治疗产业化中如何减少重大变更的发生?
齐菲菲,生物学博士;北京艺妙神州医药科技有限公司联合创始人&CTO;ISPE中国基因与细胞治疗分委员会委员。
负责公司产品的工艺开发和生产,主导公司首款CAR-T细胞产品开发、技术转移、临床试验样品生产、商业化厂房建设&验证和注册申报工作,建立了公司基因细胞药物的开发和GMP生产质量管理体系。在基因细胞药物领域有9年的开发和实践经验,多次参与该领域国家相关指导原则、指南和法规的撰写和研讨工作。尤其在基因细胞药物的CMC方面具有丰富的知识和经验,拥有基因细胞药物全流程开发经验。荣获北京市科技新星、中关村高端领军人才和新国门领军人才等荣誉称号。发表SCI论文18篇,授权发明专利13项。
·Dr. Guo has ~ 30 years of research and product development experience in Tumor immunology, antibody drug development and T/NK cell Therapy. ·He has 13 years industry experience in antibody and cell therapy product development, process development and clinical cGMP manufacturing. ·He was the Chief Technical Officer in Sorrento Therapeutics Inc. and was leading non-viral vector CAR/DAR-T cell therapy product development including R&D, process development and clinical manufacturing. ·He co-invented Sorrento’s non-viral KOKI CAR-T technology platform and DAR-T platform and filed over 10 patents and developed over 10 CAR/DAR-T cellular medicines. Three of them were approved by FDA for clinical trials. ·Dr. Guo obtained his B.S. and M.S. in cell biology and Ph.D. in Immunology and did Immunobiology research in M.D. Anderson Cancer Center, UC Irvine and National Jewish Health and published over 20 papers.
上海恒润达生生物制药有限公司生产高级总监,同时兼公司技术中心负责人,目前负责公司注册临床试验产品的生产以及产品生产以及NDA上市申报前的准备工作,同时负责产品生产中设备、物料等国产化替代研究等工作。何凤在细胞治疗行业从事研究、生产管理和质量管理工作约20年,具有丰富的免疫细胞治疗行业经验。
赵钦军,男,医学博士,质量/注册总监。北京协和医学院(清华大学医学院)内科学(血液学方向)博士,美国Georgia大学访问学者,北京市高端领军人才自然科学研究系列研究员。曾担任中国医学科学院血液病医院实验血液学国家重点实验室研究实习员和助理研究员8年,曾担任天津昂赛细胞基因工程有限公司研发部经理和质量部经理5年,曾担任天津昂赛细胞基因有限公司细胞检测实验室(CNAS:L11892)技术负责人、授权签字人和实验室主任3年。目前全面负责北京鼎成肽源生物技术有限公司细胞治疗产品新药开发过程中的生产质量系统管理工作和新药的注册申报事务。
主要研究方向为细胞治疗产品的开发和医学转化,参与了多个863、973和干细胞国家重大专项、自然科学基金委重点项目的研究,发表学术论文(SCI)20余篇。主持的间充质干细胞治疗产品新药开发和注册申报工作获得国家药品审评中心4个临床试验默示许可批文。主持质量研究和注册的一款治疗胶质瘤的CAR-T产品获得一项美国FDA授权的孤儿药资格,主持质量研究和注册的一款治疗胰腺癌和结直肠癌的TCR-T细胞治疗产品获得临床试验的默示许可。
获得授权的专利3项,获得省部级科技奖5项,包括江西省科学技术进步二等奖,北京市科学技术二等奖和天津市滨海新区技术发明一等奖各1项,国家科学技术进步二等奖1项和国家科学技术进步一等奖各1项。
午餐与交流
基于慢病毒靶向递送技术的制备体内CAR-T
中国科学院大学博士。专注于通用型细胞与基因治疗产品开发,包括体内CAR-T与CAR-NK细胞等技术研发。
恒定自然杀伤T(iNKT)细胞的研究进展
路程博士,中科院遗传学专业毕业,北京基因启明生物科技有限公司首席医学官,主要从事iNKT细胞的基础与临床研究工作,发表SCI文章10余篇;成功申请多项国家级、省部级基金;具备多项注册临床试验设计和执行经验。
T细胞相关细胞治疗产品CMC工艺开发策略
CMC研发总监。南京大学生物学博士。拥有近10余年的细胞与基因治疗领域的研发、生产和质量管理工作经验,专注于CAR-T、TCR-T、iPSC相关细胞疗法以及基因治疗的相关研发工作,发表国际SCI论文7篇,申请并获得授权20余个CGT领域相关技术和产品国家发明专利和PCT专利,曾主持过多款细胞治疗产品的开发和生产,并成功应用于临床患者。参与全球首款GMP级别DLL4蛋白的开发和上市。曾任多家Biotech公司研发总监和生产部门负责人等职位。现负责CGT领域的CMC研发工作,致力于解决CGT工艺和质控阶段的痛点问题。
茶歇与交流
通用型CAR-T细胞治疗CMC要点及开发策略
·Dr. Guo has ~ 30 years of research and product development experience in Tumor immunology, antibody drug development and T/NK cell Therapy. ·He has 13 years industry experience in antibody and cell therapy product development, process development and clinical cGMP manufacturing. ·He was the Chief Technical Officer in Sorrento Therapeutics Inc. and was leading non-viral vector CAR/DAR-T cell therapy product development including R&D, process development and clinical manufacturing. ·He co-invented Sorrento’s non-viral KOKI CAR-T technology platform and DAR-T platform and filed over 10 patents and developed over 10 CAR/DAR-T cellular medicines. Three of them were approved by FDA for clinical trials. ·Dr. Guo obtained his B.S. and M.S. in cell biology and Ph.D. in Immunology and did Immunobiology research in M.D. Anderson Cancer Center, UC Irvine and National Jewish Health and published over 20 papers.
实体肿瘤免疫细胞疗法面临的挑战和产品开发策略
研究员,中国疾病预防控制中心博士,北京大学医学部本科、硕士。入选北京市科技新星计划,美国Drexel大学和美国乙肝基金会Blumberg研究所访问学者。作为课题负责人承担多项国家自然科学基金、北京市自然科学基金和北京市科技计划项目课题;作为核心成员参与10余项国家科技重大专项、国家重点研发计划等重大课题。在国内外期刊发表论著20余篇、获国家发明专利和计算机软件著作权10余项。基于高效的TCR亲和力优化平台,长期从事TCR蛋白药和TCR-T细胞药的前期开发;并有丰富的细胞治疗产品工艺开发和GMP生产管理经验,可瑞生物已有多款TCR-T细胞治疗产品进入注册临床和非注册临床研究阶段。
细胞治疗产品交叉污染控制与无菌保证(CCS and sterility assurance of cell therapy products)
在外资MNC药企和药明工作十多年,并具备丰富的海外工作经验。擅长无菌制剂(注射剂、生物制品、细胞治疗、疫苗产品)的厂房设施、项目调试确认与验证管理,熟悉研发质量体系和商业化质量体系搭建、体系优化、技术转移以及GMP审计,多次参与并主导研发项目中美IND申报、国内外注册现场核查和研制现场核查、符合性检查(中国、日本PMDA、欧盟QP、国外GMP审计等)等,具备国际化质量理念和视野,多个药品完整的全生命周期工作经验。(Introduction: I have worked for more than ten years in MNC companies and Wuxi Biologics, and have rich overseas work experience. Proficient in the management of factory facilities, project management, qualification and validation for sterile products (Injections, Biological medicinal products, cell therapy, vaccine products), familiar with the construction, optimization, technology transfer, and GMP audit of R&D quality systems and commercial quality systems. I also have participated in and led multiple R&D project IND applications, domestic and international registration on-site inspections, and R&D on-site inspections, GMP audits (China, Japan PMDA, EU QP, foreign GMP audits, etc.), possessing international quality concepts and perspectives, and complete full lifecycle experience for multiple drugs.)
开幕致辞
iPSC分化来源视网膜细胞移植治疗研究进展
眼科学教授、主任医师、博导。首都医科大学附属北京同仁医院党委委员、副院长、北京市眼科研究所授权法人。入选The Macula Society member,中国医师协会眼科医师分会委员,北京医学会眼科分会常委、组长。曾留日学习工作八年,见证并部分参与了诱导多能干(iPS)细胞的验证及其在眼科的first-in-human临床试验。围绕眼科领域重大研究,在国家自然科学基金(含重大研究计划、杰青、优青等6项)等支持下,在国内推动眼科CGT发展。全职回国以来,在PNAS、Nat Commun、Sci Adv等发表论文百余篇。
胰岛移植暨再生胰岛移植临床进展
上海长征医院副院长、器官移植暨肝脏外科主任、全军器官移植研究所所长、博导; n国家重点学科/国家临床重点专科/全军临床重点专科 学科带头人;
上海市领军人才、芝加哥大学访问学者;历任上海市人大代表、黄浦区卫健委副主任等;
亚洲胰腺暨胰岛移植协会(APITA)主席、国家卫健委妇幼司儿童及青少年糖尿病防治专委会副主任、中华医学会器官移植分会胰腺小肠胰岛移植学组副组长/异种移植学组委员、中国康复医学会器官移植专委会青工委副主任、上海市胰岛移植临床质控暨培训基地主任、市医学会器官移植专科分会常委兼秘书、市生物工程学会细胞治疗专委会副主委等;
师从彭承宏、傅志仁教授,长期从事器官移植及肝胆胰腺外科,建立了我国最主要的胰岛移植中心,开展例数/疗效均居国内第一;开展世界首例自体再生胰岛移植、亚洲首例机器人全胰腺切除+自体胰岛移植、上海市首例DCD胰岛联合肾移植/首例儿童胰岛移植等;
主笔胰岛移植领域“国家卫健委管理规范及质控标准、上海质控标准”等;
主持20余项课题及人才计划,获上海市创新创业大赛一等奖、银蛇奖、曙光学者等。
细胞基因治疗安全性评估策略汇总及Casgevy案例解析
田瑞,博士毕业于中山大学,长期围绕“基因编辑与基因治疗”开展了系列研究。主持国家自然科学基因青年项目1项、博士后创新人才支持计划1项(简称“博新计划”,每年全国仅400人入选)、博士后面上基金2项、广东省自然青年基金1项、青年教师特色创新项目1项,作为项目骨干参加了国家科技重大专项传染病防治专项“人乳头瘤病毒靶向治疗新技术研发”以及国家重点研发计划“国家高性能计算环境领域应用平台及服务体系研究与构建”等项目。近5年在Nuclear Acids Research、Med、Nature Communications、Brief Bioinform、Clin Transl Med等国际知名杂志发表SCI论文17篇,其中第一作者/通讯作者文章8篇,影响因子>10分的5篇。近年来专注于科研成果的临床转化,包括研发高通量体内外脱靶检测新技术以及开发具有自主知识产权的新型CRISPR。
茶歇与交流
通用型免疫细胞治疗药物的开发及抗肿瘤应用
沈俊,医学博士,2019年毕业于北京协和医学院,现为中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)副研究员,细胞生态海河实验室青年科学家。从事iPSC造血再生及肿瘤免疫治疗研究十余年,开发了iPSC定向多种血细胞(T细胞,NK, 巨噬细胞,中性粒细胞等)高效分化技术,相关研究结果已发表于Cell Stem Cell (封面故事), Science Advances等杂志。申请/授权多项国家发明专利,部分成果获得企业转化;参与并获得2022年天津市自然科学特等奖;主持和参与多项国家基金项目。
内皮祖细胞(EPCs): 缺血性卒中治疗的新希望
临床医学背景,10 年临床医生经历,担任呈诺医学临床医学部医学总监,负责临床医学部的医学事务,参与细胞及基因药物的临床研究策略以及负责首个 iPSC来源的EPC细胞产品,治疗缺血性疾病的药物转化和注册临床。
基于诱导神经干细胞技术的细胞药物开发与临床实践
闫曦博士,现任北京慧心医谷生物科技有限责任公司运营负责人,从事干细胞研究、干细胞相关产品商业化运营、细胞治疗及干细胞技术应用转化工作近20年,曾主导参与多个药物申报与产业化项目,并具备丰富管理及商业运作经验。闫曦博士本科毕业于北京大学生物科学专业,博士毕业于中国医学科学院北京协和医学院,曾在赛默飞世尔科技、欧陆集团等多家跨国企业担任高级管理人员。
午餐与交流
iPSC衍生细胞疗法CMC和临床开发进展
中国科学技术大学学士、康奈尔大学博士,中盛溯源生物科技有限公司联合创始人&CTO。
主要工作:利用重编程、定向分化和基因修饰等技术开发hiPSC来源细胞药物,并建立了围绕iPSC全产业链的原材料进口替代体系。参与建成覆盖超7亿中国人群的“超级供体”hiPSC库,承接科技部国家重点研发计划《干细胞制剂及应用的标准化研究》和《干细胞及相关产品质量控制及评价技术》,制订国内首个《人诱导多能干细胞》标准、完成多个临床级hiPSC三级库的建立和质量复核。2022年9月国内首个iPSC来源间充质样细胞产品“NCR100注射液”获得国家药监局药品审评中心的默示许可进入I/II期临床试验,用于治疗膝骨关节炎KOA;2023年4月国内首个iPSC来源NK细胞产品“NCR300注射液”获得国家药监局药品审评中心的默示许可进入I/II期临床试验,用于治疗骨髓增生异常综合征MDS;2023年12月“NCR300注射液”获批进入I/II期临床试验,用于预防急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发。
VIPS PRO+MatriClone--助力符合GMP的单克隆性解决方案
张倩倩在阿姆斯特丹大学, 植物细胞生物学专业取得博士学位,毕业后一直致力于光学相关仪器在生物科技领域的应用,曾在Nikon Instrument 负责科研级系统显微镜的技术支持于。现就职于Advanced Instruments(安达望),负责细胞株开发领域内的知名品牌Solentim产品线的技术支持与应用拓展。Solentim产品线为生物制药及细胞、基因治疗领域提供专业的工具,包括Cell Metric系列单细胞成像仪,VIPS单细胞铺板成像二合一系统(包括科研级和GMP级)及ICON高通量细胞计数和滴度检测系统,还有细胞系开发平台一体化管理软件STUDIUS。
人多能干细胞衍生的产品治疗神经退行性疾病的工艺与临床开发策略
Emily拥有伦敦卫生与热带病医学院流行病学硕士和新加坡国立大学药学荣誉学士学位。在制药行业超过25年,有深厚的临床开发、运营及业务发展的领导经验,特别善于全球项目管理和战略业务拓展。Emily先后任职于多家跨国制药公司和CRO,包括阿斯利康,辉瑞制药,精鼎,Syneos,负责建立全球临床研究管理,并成功协助中国药企进军海外市场,推进全球多中心注册研究项目。2020年移居中国,并进入细胞治疗行业,担任原启生物和毕诺济生物的首席运营官。
茶歇与交流
细胞治疗产品FDA IND申报CMC挑战和要点
约翰霍普金斯大学Biotechnology硕士学位。拥有20多年生物医药工业界经验。目前担任霍德生物质量中心负责人,负责QA和QC团队建设及运作。建立QbD基础的规划, 带领团队识别及把控关键风险点并根据阶段制定CMC质量策略不断改进质量体系;公司iPSC脑卒中管线FDA IND 在30天内收到FDA许可,主导了申报(CMC)及美国CDMO技术转移事项。前美国Quales/Cian Diagonostics公司技术总监,负责质量运行管理。曾在Astrazeneca/Medimmune15年,资深科学家,项目经理,研发肿瘤靶向大分子药物,包括筛选抗原特异的抗体克隆及抗体药品质量监控及产品稳定性的研究,药品成品安全性能和抗体上游生产质量系数估评,其中,用反相高效液相色谱法多种水溶性维生素定量分析抗体细胞培养液是工业界的拥有此项技术的第一人。负责协调多项靶向药物临床试验及新药上市申请开发的数据和文件建立(IND/BLA),协调各研究和发展部门完成抗癌药物CMC及临床试验项目规定时间栏的同步性,通晓FDA GMP规范、ICH条例及IND和BLA资料撰写。
此外也曾担任Advance Medigene公司科学顾问团副主席,乐土生命科技质量顾问。
符合GMP的临床级HLA纯合子iPS细胞文库的构建与转化
北京航空航天大学空间生命科学学士、生物医学工程硕士,德国海因里希海涅杜塞尔多夫大学干细胞与再生医学专业博士。在干细胞领域深耕探索20年,致力于推动我国干细胞产业技术的发展事业。参与国家重点研发专项近十项,在Lancet子刊,Nature子刊杂志上发表SCI论文近20篇,已授权或公开发明专利20多项。目前担任天津医科大学双聘教授、沈阳药科大学亦弘商学院讲席教授、海河细胞生态实验室“揭榜挂帅”重大专项首席科学家、国家干细胞工程产品产业化基地首席研究员、Stem Cell Research&Therapy等杂志审稿人及《药学进展》等杂志编委等数十项社会及专业组织任职。入选天津 131 人才计划,3551光谷人才计划,首批 A 类天津绿卡获得者。
基因编辑iPSC衍生产品的CMC关注点
博士,毕业于香港大学李嘉诚医学院。高级工程师,深圳市及宝安区高层次人才,深圳市科创委项目评审专家库成员。自2008年起开展基于iPSC的重编程、基因修饰,疾病模型及细胞治疗研究,专注于开发基于iPSC的通用型,现货式免疫细胞药物,目前有多个血液瘤、实体瘤管线在研。
治疗慢性肾病的肾前体细胞新药开发
张婷,吉美瑞生创始人、CEO,高级工程师、九三学社社员,清华大学博士、生物学/计算机科学双学位,美国Sanford-Burnham医学研究所/美国UCSD博士后,新加坡A*STAR博士后,入选2023影响力女性“年度商业女性创新者”、2023第二届上海城市数字化转型“巾帼之星”提名奖、2023最值得关注的女性创业者、中国女性科创先锋TOP5、上海“浦江人才”、江西省“千人计划”人才、浙江省“钱江人才”、苏州工业园区“科技创新领军人才”,获江苏省医药科技进步二等奖。
圆桌讨论:冉冉升起的新星iPSC等更多前沿干细胞疗法,如何应对其细胞药物产业化的挑战
刘彤日,牛津大学生命科学博士、北京大学生命科学学士、经济学双学 士;英国伦敦干细胞学会会员、英国基因和细胞疗法再生医学学会会员、 国际干细胞学会ISCT会员。
长期从事iPSC的基础研究、新药研发及转化工作,具有多年海外iPSC 干细胞领域研发及药物注册、公司运营及生物医学产业经验,曾主导多款 iPSC细胞产品的生产技术转化及GMP生产、临床前研究和临床方案设计。
2022年回国创办意胜生物,以全球细胞药物创新资源为平台,结合扎 实的国际法规和国际注册经验,努力迅速推进核心产品的产业转化和临床 工作,并致力于沟通中外生物医药产业资源,积极推进iPSC领域国际药品 合规性和注册申报领域的国际交流,努力为我国细胞治疗产业国际化贡献 力量。获得2023年北京市大兴区“新国门”领军人才称号。
张婷,吉美瑞生创始人、CEO,高级工程师、九三学社社员,清华大学博士、生物学/计算机科学双学位,美国Sanford-Burnham医学研究所/美国UCSD博士后,新加坡A*STAR博士后,入选2023影响力女性“年度商业女性创新者”、2023第二届上海城市数字化转型“巾帼之星”提名奖、2023最值得关注的女性创业者、中国女性科创先锋TOP5、上海“浦江人才”、江西省“千人计划”人才、浙江省“钱江人才”、苏州工业园区“科技创新领军人才”,获江苏省医药科技进步二等奖。
北京航空航天大学空间生命科学学士、生物医学工程硕士,德国海因里希海涅杜塞尔多夫大学干细胞与再生医学专业博士。在干细胞领域深耕探索20年,致力于推动我国干细胞产业技术的发展事业。参与国家重点研发专项近十项,在Lancet子刊,Nature子刊杂志上发表SCI论文近20篇,已授权或公开发明专利20多项。目前担任天津医科大学双聘教授、沈阳药科大学亦弘商学院讲席教授、海河细胞生态实验室“揭榜挂帅”重大专项首席科学家、国家干细胞工程产品产业化基地首席研究员、Stem Cell Research&Therapy等杂志审稿人及《药学进展》等杂志编委等数十项社会及专业组织任职。入选天津 131 人才计划,3551光谷人才计划,首批 A 类天津绿卡获得者。
中国科学技术大学学士、康奈尔大学博士,中盛溯源生物科技有限公司联合创始人&CTO。
主要工作:利用重编程、定向分化和基因修饰等技术开发hiPSC来源细胞药物,并建立了围绕iPSC全产业链的原材料进口替代体系。参与建成覆盖超7亿中国人群的“超级供体”hiPSC库,承接科技部国家重点研发计划《干细胞制剂及应用的标准化研究》和《干细胞及相关产品质量控制及评价技术》,制订国内首个《人诱导多能干细胞》标准、完成多个临床级hiPSC三级库的建立和质量复核。2022年9月国内首个iPSC来源间充质样细胞产品“NCR100注射液”获得国家药监局药品审评中心的默示许可进入I/II期临床试验,用于治疗膝骨关节炎KOA;2023年4月国内首个iPSC来源NK细胞产品“NCR300注射液”获得国家药监局药品审评中心的默示许可进入I/II期临床试验,用于治疗骨髓增生异常综合征MDS;2023年12月“NCR300注射液”获批进入I/II期临床试验,用于预防急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发。
Emily拥有伦敦卫生与热带病医学院流行病学硕士和新加坡国立大学药学荣誉学士学位。在制药行业超过25年,有深厚的临床开发、运营及业务发展的领导经验,特别善于全球项目管理和战略业务拓展。Emily先后任职于多家跨国制药公司和CRO,包括阿斯利康,辉瑞制药,精鼎,Syneos,负责建立全球临床研究管理,并成功协助中国药企进军海外市场,推进全球多中心注册研究项目。2020年移居中国,并进入细胞治疗行业,担任原启生物和毕诺济生物的首席运营官。
博士,毕业于香港大学李嘉诚医学院。高级工程师,深圳市及宝安区高层次人才,深圳市科创委项目评审专家库成员。自2008年起开展基于iPSC的重编程、基因修饰,疾病模型及细胞治疗研究,专注于开发基于iPSC的通用型,现货式免疫细胞药物,目前有多个血液瘤、实体瘤管线在研。
外泌体的研究前沿和应用
尹航,清华大学校学术委员会委员、校科技伦理委员会委员、药学院教授、原副院长。尹航教授现任Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters主编、Journal of Extracellular Vesicle责任主编、Cell Chemical Biology编委、国际细胞外囊泡协会资深顾问、中国细胞外囊泡学会顾问、中国生物医药产业链创新与转化联盟重大需求专委会主任委员、全国中药标准化技术委员会委员、中国药学会药物化学专委会委员。尹航教授团队在本领域一流期刊发表研究论文超过150篇(引用超2.5万次, H-Index>63);科研成果已申请专利20余项(授予中国、美国、欧盟、日本等专利十余项),首创的1.1类候选药物获得美国FDA和中国CDE临床试验IND批准。尹航教授先后获得中组部国家特聘专家及中国科协海智特聘专家称号、国家自然基金委杰出青年科学基金、北京市卓越青年科学家奖、吴阶平-保罗·杨森医学药学奖、中国药学会科学技术一等奖、教育部自然科学二等奖、美国化学学会大卫·罗伯特森杰出药物化学家奖、美国癌症研究学会格特魯德·埃利恩奖、霍华德·休斯医学研究院合作创新奖、以及美国国家卫生研究院的 NIDA 青年化学家奖等多个奖项。
工程化外泌体在皮肤创面修复方面的应用研究
医学博士,牛津大学博士后,外科教授,主任医师,省级学术带头人,博士后指导导师,深圳市瑞普逊干细胞再生医学研究院院长,国家肿瘤工程实验室转化中心副主任,深圳大学第一附属医院干细胞中心主任。学术任职:现任国际干细胞再生医学组织(ISCRMO)执行主席,国际冷冻治疗学会(ISC)理事,亚洲冷冻治疗学(ASC)常委。近年来承担国家自然科学基金项目1项,联合承担国家干细胞重大科技专项研究1项,承担省自然科学基金3项,省科技攻关项目2项,省级人才基金项目1项,省教育厅科技开发项目1项,经省科技厅组织鉴定科研成果3项,获省部级科技进步奖2项,获省青年科技奖1项。在Theranostics、ACS Biomater、International Journal of Molecular Sciences等国内外杂志发表文章80余篇。
基于人类诱导性多能干细胞的疾病模型库和外泌体药物研发
应博士长期研究人类神经系统发育和相关疾病的分子机理。应博士开发了人类诱导性多能干细胞高效分化的专利技术,成功建立了国际领先的人类诱导性多能干细胞疾病模型库,为神经系统疾病,肿瘤和代谢类疾病等多种人类疾病的机理研究和药物研发提供了高通量的疾病模型库。
茶歇与交流
外泌体产业发展趋势与挑战
博士,研究员,研究生导师。艾一生命科技(广东)有限公司副总经理。中国医药生物技术协会再生医学分会委员。国际细胞外囊泡协会委员。北京吴祖泽科技发展基金会理事。
长期从事干细胞与再生医学研究,干细胞外囊泡药物研发,公开发表论文七十余篇,发明专利十余项,主编专著4部,参编十余部,获得军队科技进步奖3项。曾参与国家科技部医学科技发展规划的撰写,中国科学院与自然科学基金资助的《再生医学发展战略》研究。主持中山市科技重大专项《基于干细胞外泌体的特应性皮炎创新药物研发》。
圆桌讨论:不同来源外泌体的应用和开发该如何定义和规范?
常智杰教授现任清华大学医学院长聘教授,博士生导师。常教授于1978-1989年就读于西北农业大学并获博士学位,1995-1998在美国圣路易斯大学、华盛顿大学和阿拉巴马大学等医学院从事访问学者和博士后研究。1990-1995受聘西北农业大学副教授,1998-2005受聘清华大学副教授,2005年至今受聘清华大学教授。常教授专注于信号转导和肿瘤发生机理的研究,发表了包括Cancer Cell, Molecular Cell, Nature Communications, Cell Research, Oncogene, JCB, CMI和Theranostics等SCI期刊论文130篇,被引用6500多篇次。获北京市科技进步三等奖,青海省科技进步一等奖。目前担任《FEBS Letter》编委。
尹航,清华大学校学术委员会委员、校科技伦理委员会委员、药学院教授、原副院长。尹航教授现任Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters主编、Journal of Extracellular Vesicle责任主编、Cell Chemical Biology编委、国际细胞外囊泡协会资深顾问、中国细胞外囊泡学会顾问、中国生物医药产业链创新与转化联盟重大需求专委会主任委员、全国中药标准化技术委员会委员、中国药学会药物化学专委会委员。尹航教授团队在本领域一流期刊发表研究论文超过150篇(引用超2.5万次, H-Index>63);科研成果已申请专利20余项(授予中国、美国、欧盟、日本等专利十余项),首创的1.1类候选药物获得美国FDA和中国CDE临床试验IND批准。尹航教授先后获得中组部国家特聘专家及中国科协海智特聘专家称号、国家自然基金委杰出青年科学基金、北京市卓越青年科学家奖、吴阶平-保罗·杨森医学药学奖、中国药学会科学技术一等奖、教育部自然科学二等奖、美国化学学会大卫·罗伯特森杰出药物化学家奖、美国癌症研究学会格特魯德·埃利恩奖、霍华德·休斯医学研究院合作创新奖、以及美国国家卫生研究院的 NIDA 青年化学家奖等多个奖项。
医学博士,牛津大学博士后,外科教授,主任医师,省级学术带头人,博士后指导导师,深圳市瑞普逊干细胞再生医学研究院院长,国家肿瘤工程实验室转化中心副主任,深圳大学第一附属医院干细胞中心主任。学术任职:现任国际干细胞再生医学组织(ISCRMO)执行主席,国际冷冻治疗学会(ISC)理事,亚洲冷冻治疗学(ASC)常委。近年来承担国家自然科学基金项目1项,联合承担国家干细胞重大科技专项研究1项,承担省自然科学基金3项,省科技攻关项目2项,省级人才基金项目1项,省教育厅科技开发项目1项,经省科技厅组织鉴定科研成果3项,获省部级科技进步奖2项,获省青年科技奖1项。在Theranostics、ACS Biomater、International Journal of Molecular Sciences等国内外杂志发表文章80余篇。
从事疾病靶向治疗与无创诊断研究,创建外泌体捕获和表面功能化平台,解决外泌体收集、靶向修饰和药物负载瓶颈,为无创诊断与靶向治疗提供新工具;正在开展基于尿液外泌体前列腺癌风险预警多中心临床研究。近5年在药物递送和疾病诊疗相关领域,以通讯/共同通讯作者在Science Translational Medicine、Nature Communications、Hepatology、Journal of Hepatology等国际主流刊物发表SCI收录论著三十余篇。入选国家高层次人才计划、国务院政府特殊津贴专家、国家百千万人才工程人选和教育部新世纪优秀人才; 天津市优秀科技工作者、天津市“三八”红旗手。长期专注于疾病诊疗研究,合作研发的药物已被美国FDA批准为首例杜兴肌肉萎缩症药物;获授权专利8项、申请1项;成果转化2项。获天津市自然科学一等奖、中国专利优秀奖、天津专利金奖、华夏医学科技奖三等奖和天津青年科技奖。
博士,研究员,研究生导师。艾一生命科技(广东)有限公司副总经理。中国医药生物技术协会再生医学分会委员。国际细胞外囊泡协会委员。北京吴祖泽科技发展基金会理事。
长期从事干细胞与再生医学研究,干细胞外囊泡药物研发,公开发表论文七十余篇,发明专利十余项,主编专著4部,参编十余部,获得军队科技进步奖3项。曾参与国家科技部医学科技发展规划的撰写,中国科学院与自然科学基金资助的《再生医学发展战略》研究。主持中山市科技重大专项《基于干细胞外泌体的特应性皮炎创新药物研发》。
午餐与交流
基于外泌体的肝细胞癌普适性个体化免疫治疗
Generalizable personalized exosome-based immunotherapy for hepatocellular carcinoma
从事疾病靶向治疗与无创诊断研究,创建外泌体捕获和表面功能化平台,解决外泌体收集、靶向修饰和药物负载瓶颈,为无创诊断与靶向治疗提供新工具;正在开展基于尿液外泌体前列腺癌风险预警多中心临床研究。近5年在药物递送和疾病诊疗相关领域,以通讯/共同通讯作者在Science Translational Medicine、Nature Communications、Hepatology、Journal of Hepatology等国际主流刊物发表SCI收录论著三十余篇。入选国家高层次人才计划、国务院政府特殊津贴专家、国家百千万人才工程人选和教育部新世纪优秀人才; 天津市优秀科技工作者、天津市“三八”红旗手。长期专注于疾病诊疗研究,合作研发的药物已被美国FDA批准为首例杜兴肌肉萎缩症药物;获授权专利8项、申请1项;成果转化2项。获天津市自然科学一等奖、中国专利优秀奖、天津专利金奖、华夏医学科技奖三等奖和天津青年科技奖。
工程化外泌体治疗眼底病的探索研究
研究方向:智能型药物载体的设计与应用,主要研究病理性近视、视网膜氧化应激损伤、视网膜纤维化及视网膜母细胞瘤等眼底疾病的生物治疗。以第一作者及通讯作者身份发表SCI论文20余篇,其中单篇最高影响因子38.2分,主持国家自然科学基金1项,省部级及校级基金多项,授权发明专利4项,实用新型专利1项。
植物外泌体创新平台与小分子药物装载
纽兰生物,植物外泌体方面研发。
2003年本科毕业于沈阳药科大学药学专业,2009年在德州大学西南医学中心获得博士学位。后在霍普金斯大学医学院高通量药物筛选中心进行博士后培训。2012年加入诺华全球研究所担任离子通道实验室主任。2014年在Elsevier 创办Data in brief 杂志并担任主编至今。2017年加入哈佛/麻省理工博德研究所,进行精神分裂症,自闭症药物开发。2018年,王浩然博士创办纽兰生物技术有限公司,利用外泌体平台技术开发药物和高端天然化妆品纳米原料。
茶歇与交流
外泌体规模化制备工艺开发与质量表征
中国农业大学生物化学与分子生物学专业理学博士,中科院动物所博士后,高级工程师(生物制药)。在重组蛋白产品与工艺开发等方面有丰富的经验,熟悉工艺开发、重组蛋白质量表征与规模化制备。作为科研骨干和项目负责人参加和主持多项国家“863”、转基因生物新品种培育重大专项等研究课题。发表重组蛋白表达、工艺开发和质量表征相关的论文近三十余篇,获得发明专利12项,参与2项行业标准起草,获得中华农业科技奖一等奖&北京市科学技术奖(第5完成人)。长期负责产品研发与管理,有良好的团队建设和管理能力。现任恩泽康泰副总裁,负责公司外泌体CMC平台的工艺开发。
外泌体大规模生产工艺开发与质量表征
陆路,无党派人士,中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所理学博士,从事外泌体相关研究、技术服务与产品开发工作十余年,国际细胞外囊泡协会(ISEV)会员。获得外泌体研究相关国家自然科学基金面上项目2项,青年项目1项。发表SCI论文3篇,申请专利20项,获得专利授权15项,国际PCT专利5项。
外泌体多领域产业化及临床应用研究进展
汪巍巍现任安龄生物外泌体工艺研发专家,上海市东方美谷再生医学研究院理事。汪魏魏女士毕业于苏州大学药学专业,深耕于细胞外泌体与基因治疗技术的创新研究与转化。曾参与和主导多项国自然课题及横向课题中报,在国际顶级学术期刊发表多篇论文并获得了多项国家发明专利。专注于于细胞外泌体药物研发与临床转化,汪巍魏女士服务的安龄生物,是-家集细胞外泌体产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业,累计完成过亿元融资,正推动中美两国的市场商业化。汪巍女士目前带领团队开发多个外泌体产品治疗管线并推至于临床,有望成为国内首个上市的外泌体药物。
内耳基因编辑治疗
吴皓,上海交通大学医学院附属第九人民医院院长;上海交通大学医学院附属第九人民医院院长;中华耳鼻咽喉头颈外科杂志总编辑;中华医学会耳鼻咽喉头颈外科分会前任主任委员;国家卫健委听力筛查专家组组长;上海市耳鼻疾病转化医学重点实验室主任;上海交通大学医学院耳科学研究所所长。
长期从事耳科学和听觉医学的临床、教学和科研工作,主持完成多项听觉功能保留与重建的技术创新,研发新型听觉脑干植入装置。系统研究遗传和环境交互作用在耳蜗病变中的致病机制,通过病毒载体改造、基因编辑工具开发和内耳给药进路创新,实现内耳不同类型细胞的靶向转染和基因编辑,为耳聋基因治疗药物进入临床奠定基础。先后以项目负责人承担国家重点研发计划和国家自然科学基金重点项目,作为第一完成人获得国家科技进步奖二等奖1项、教育部科学技术进步奖一等奖2项、上海市科技进步奖一等奖1项。
AAV基因治疗中枢神经系统疾病的进展与挑战
1997年-2002年,中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所(推免)博士,读博期间,公派法国学习。1993年-1997年,北京大学学士。
2022年11月起,上海瑞宏迪医药有限公司董事长;2020年10月起,江苏恒瑞医药股份有限公司副总经理;2018年1月起,江苏恒瑞子公司副总经理,分管临床前开发、转化医学、对外研发等事务;2015年9月至2017年,美国强生医药公司,负责肺癌的转化医学研究;2014年至2015年8月,艾伯维医药公司,领导肾病领域创新药物的研发和转化研究;2006年-2012年,德国默克公司,任资深研究员,项目负责人;2006年-2012年,罗氏制药担任资深研究员;2004年-2006年,耶鲁大学医学院肺部疾病及重症医学科研究员;2002年-2004年,耶鲁大学医学院迪传学系博士后。
拥有超过20年的基础科和新药研发经历,已申请专超77 篇发文超24 篇多个疾病领域。包括肿瘤、自身免疫性疾病、糖脂代谢异常、呼吸疾病等。领导或参与了几十项(包括小分子、抗体、核酸和CGT)药物的研发。工作覆盖靶点筛选、验证、临床前开发和临床转化等环节。建立了恒瑞的转化医学平台、生信平台、蛋白质科学平台、mRNA和AAV研发等平台。目前领导创新研发团队超300人(博士超100人),广聚海内外名校优才。
四倍体补偿技术在动物模型中的应用
吴光明,广州实验室研究员,广州明迅生物科技有限责任公司董事长,先后在新英格兰医学动物中心、布朗大学、密苏里哥伦比亚大学、天普大学医学院等国际知名科研机构从事助理研究员或博士后研究工作,2004年加入著名的德国马克斯普朗克分子生物研究所(简称“马普所”)从事科研工作,与马普所所长Hans R. Schöler教授(德国国家科学院院士)合作进行小鼠胚胎发育及干细胞的机制研究。2019年8月被全职引进回国,担任研究员。由于在胚胎操作方面的卓越贡献,德国最大的科学技术类博物馆(慕尼黑的德国博物馆)里永久陈列了吴光明研究员的名字。2020年由于在抗击新冠疫情科研攻关工作中发挥了关键作用,吴光明研究员被评为“广东省抗击新冠肺炎疫情先进个人”,2021年,获批广州开发区“精英人才”,2022年入选广州开发区领军人才。
茶歇与交流
阿尔茨海默病研究进展
贾建平教授,北京学者,研究方向神经变性病、阿尔茨海默病及相关痴呆。
首都医科大学宣武医院神经疾病高创中心主任。
曾兼任中华医学会神经病学分会主委和中国医师协会神经内科医师分会会长。
第6、7、8版全国高校统编《神经病学》教材主编。
在NEJM、Lancet、BMJ等知名杂志发表SCI论文313篇,连续入选全球高被引学者。
2021年获国际阿尔茨海默病协会Zaven科学成就奖,是首位获此荣誉的亚洲学者。
开发新一代表观遗传调控技术用于慢性疾病治疗
张宝弘博士是益杰立科的联合创始人兼首席执行官,澳大利亚悉尼大学医学博士,后在密西根大学从事博士后研究工作,他拥有20多年美国和中国生物医药研发管理经验和多个新药早期发现到IND申报和临床开发的经验。曾任KBI首席执行官 , Sanofi亚太地区转化医学总监,辉源生物副总裁,Metabasis Therapeutics资深科学家和项目负责人等。
HSV1病毒载体基因治疗产品的研发及临床应用
李劲风(LI JINGFENG),现任北京唯源立康生物科技股份有限公司,副总经理,CTO。瑞典卡罗琳斯卡(Karolinska Insititute)博士,美国俄亥俄州立大学助理教授,美国Singlebase生物科技有限公司创始人。主要研究方向在转座子的表观遗传调控,HPV在肿瘤发生发展中的作用及分子机制,HSV1基因治疗载体的研发及临床应用。北京海外高层次人才(海聚工程)。 在国际著名期刊上发表论文四十多篇。国际国内发明专利8项。
午餐与交流
数据驱动的基因编辑技术开发
王皓毅,博士,中国科学院动物研究所研究员。多年来从事基因工程技术的开发与应用,取得多项成果,包括开发数种新型TnpB和Argonaute靶向核酸酶基因编辑工具;挖掘建立多种新型DNA转座子工具;在人类多能性干细胞和T细胞中建立了高效的基因编辑方法,并构建了基因编辑增强型CAR-T细胞;建立基因编辑以及受精卵电转染构建小鼠模型方法;基于人类naive胚胎干细胞建立人类X染色体随机失活模型;建立原位基因表达调控技术CRISPR-on和Casillio系统等。部分成果以通讯作者或共同通讯作者身份发表在Cell、Nature Biotechnology、Cancer Cell、Cell Stem Cell等杂志上,总共已发表SCI学术论文七十余篇,总引用次数已过一万五千次 (google scholar统计)。
基因编辑和基因治疗
殷昊,武汉大学医学研究院、中南医院医学研究院、教育部“珠峰计划”免疫和代谢前沿科学中心、泰康生命医学中心教授、博士生导师。本科毕业于南京大学生物化学系,2010年在美国科罗拉多大学医学中心药学院获博士学位,2010-2016年在美国麻省理工学院任博士后,2016-2018在美国福泰制药任研究员,2018年2月起在武汉大学工作。长期从事基因编辑和核酸疗法相关研究,已发表和接收SCI论文50余篇,近五年发表和接受通讯作者 (含共同) 论文17篇,包括 Cell, Nature Biotechnology, Nature Methods, Nature Chemical Biology, Nature Biomedical Engineering (3篇) 等。10篇论文入选ESI 高被引论文。
AAV血清型筛选和应用
北京大学博士,有15年以上分子生物学、生物化学、病毒制备、细胞培养、动物疾病模型等研究经验。负责派真公司早期研发和技术平台搭建。
茶歇与交流
新型CRISPR开发与定向进化
田瑞,博士毕业于中山大学,长期围绕“基因编辑与基因治疗”开展了系列研究。主持国家自然科学基因青年项目1项、博士后创新人才支持计划1项(简称“博新计划”,每年全国仅400人入选)、博士后面上基金2项、广东省自然青年基金1项、青年教师特色创新项目1项,作为项目骨干参加了国家科技重大专项传染病防治专项“人乳头瘤病毒靶向治疗新技术研发”以及国家重点研发计划“国家高性能计算环境领域应用平台及服务体系研究与构建”等项目。近5年在Nuclear Acids Research、Med、Nature Communications、Brief Bioinform、Clin Transl Med等国际知名杂志发表SCI论文17篇,其中第一作者/通讯作者文章8篇,影响因子>10分的5篇。近年来专注于科研成果的临床转化,包括研发高通量体内外脱靶检测新技术以及开发具有自主知识产权的新型CRISPR。
基因编辑工具器创新转化
闫明博士具有近二十年的新药开发和临床转化的经验。本科和博士毕业于清华大学化学工程系,历任UCLA血液系助理研究员,Calimmune和杰特贝林基因药物开发部资深科学家,Rampart药物开发总监,成功主导多个基因药物IND申报和临床转化,开发的创新平台和管线曾受知名投资机构OrbiMed,Forbion,RA Capital等青睐,2023年联合创办篆码生物并担任CEO。
基于神经原位转分化技术的基因治疗
刘月光博士,纽伦捷生物联合创始人及首席科学官。博士毕业于中科院神经科学研究所,曾担任中科院神经所副高级研究员。上海市浦东新区明珠领军人才,苏州工业园区科技领军人才。长期致力于神经系统发育和疾病基因治疗研究,建立神经原位转分化技术,为脑损伤和神经退行性疾病在位完成神经修复提供一个新的治疗策略。主持和参与国家自然科学基金委、中科院和省部的科研课题10余项,多项研究成果发表于Advanced Materials、Cell Reports、J. Neurosci、Cell Death & Disease、EBioMedicine和J Mol Cell Biol等国际高水平期刊,其中第一作者文章他引次数超300次,作为技术核心申请获批多项国际国内发明专利。
生物标志物指导下的基因疗法
罗文博士是索元生物的创始人及董事长,在基因组学、精准医疗、肿瘤及精神类疾病的创新药研发有多年的经验。在创立索元生物之前,Wen Luo博士任职于美国Ligand公司,领导和参与了多个第二代核激素受体调节药物的开发研究,从事激素受体的分子机理、组织器官选择性、药物筛选试验的建立等工作,并负责为在处于不同研发阶段的多种药物制定和执行生物标志物策略。Wen Luo博士还曾在美国Corvas生物科技负责开发新的蛋白酶新药靶点,任职于美国基因公司Incyte Genomics, Inc.参与管理当时全球最大的蛋白质组数据库LifeProt,并从事新型药靶基因及其剪接变异体研发的工作,在美国Sugen生物科技公司从事癌症、免疫疾病、血管生成领域开发和鉴定新药物靶点的工作。Wen Luo博士先后就读于北京协和医学院、印第安纳州印第安纳大学医学院,拥有分子生物学和生物化学博士学位,并在加州大学旧金山分校担任霍华德·休斯医学研究所博士后研究员。
安龙对中国基因药物的探索
赵春林 博士,安龙生物创始人,安龙基金创始合伙人,为清华大学生物系首届毕业生,美国匹兹堡大学医学院分子生物学博士和芝加哥大学工商管理硕士,曾任美国辉瑞制药资深经理,国科嘉和及康桥资本董事总经理,拥有三十多年生命科学及医疗健康领域的创业和投资经验,投资过信达生物,贝瑞合康,天镜生物,歌礼药业,莱凯医药,康乃德及国科恒泰等杰出企业。赵春林博士曾任清华大学生命科学院,医学院及药学院首届校友会主席,为百华协会资深会员。 安龙基金是一只专注于国内早期生命科学与医疗健康领域的基金,投资领域横跨生命科学,医药研发,医疗器械,医疗服务及相关领域。 安龙生物是国内基因治疗及核酸药物领先企业,专注基因新技术及国内大市场产品的新药研发,眼科基因治疗产品已进入临床。 专业之外,赵春林博士喜欢足球,滑雪,曾做过DJ,拥有三个漂亮可爱的女儿。
圆桌讨论:CGT商业化与商业保险支付现状与趋势
陆道培医疗集团国际中心主任。陆道培医疗集团对外合作部主任。陆道培医疗集团伦理委员会委员、商保部主任。中国人体健康科技促进会 细胞免疫治疗专业委员会党的工作小组组长。中国非公医疗协会国际医疗旅游分会委员。中国老年保健医学研究会慢性病治理管理委员会委员。印度Apollo Hospital 免疫治疗技术顾问。沙特National Guard Hospital CAR-T 顾问。北理工特聘校友导师。
主持国际技术转化项目、重点项目、国合重点等多项课题。
谢祖全先生本科毕业于中南大学湘雅医学院,拥有20余年的医药行业从业经验,服务企业包括罗氏制药、丹麦灵北等跨国药企,涉及移植,肾脏内科,肿瘤,CNS领域产品在中国的商业化落地,在此过程中积累了丰富的团队管理、供应商渠道管理及跨团队合作经验。自2022年4月,谢祖全先生作为商务副总裁加入信念医药,全面负责公司产品商业化落地及政府事务工作。
在保险与医药的结合上有数年的研究和实操经验,把模式创新、产品设计、场景搭建、患者服务、运营销售等环节在部分项目上实现了闭环和创造了商业价值。
首创了行业多款带病体保险,包括甲癌复发险、白血病复发险、女性肿瘤复发险等;带领团队在个别医药险结合的项目上,年保费达到了数十亿规模。
负责圆心惠保医药创新业务板块的相关工作,包括创新支付、惠民保等普惠商业健康险的医药商业合作。
圆桌讨论:CGT投融资与BD合作环境与趋势
余永平,主任医师。
清华校友总会生命科学与医疗健康专委会秘书长,清华三创大赛副秘书长兼导师。
中国健康促进基金会医药期刊发展专项基金管委会秘书长。
《智慧药学》创始人。
致力于中国学术成果的国际化,医药知识产权的转化。
邓灵泉博士现任幂方健康基金合伙人。加入幂方健康基金之前在另一家专注生物医药投资的VC基金担任董事总经理。此前,邓博士在美国马里兰州一家纳斯达克上市公司负责首创新药的临床前研发及项目管理,涉及包括癌症、传染病,以及基因遗传病等多种疾病领域。2017-2023年期间担任美国生物医药华人圈历史最久、规模最大的美中医药开发协会 Washington DC 地区 (SAPA-DC)会长,当时是该协会成立约30 年以来最年轻的一位会长。现担任SAPA全球董事。加入工业界之前曾获得中、美、英多所一流高校的教职邀请,并在美国约翰霍普金斯大学医学院短暂工作。在糖生物化学及制药领域深耕逾十年,曾分别师从欧洲和美国的多院院士进行博士及博士后研究,其博士生导师是诺贝尔化学奖评委会主席团成员。邓博士是领域内知名年轻科学家,曾受邀多次在国际会议上做口头报告,并接受过Nature杂志专题采访报道。 在国际一流杂志发表近30篇学术论文,其中包括 Cell一作文章,以及多篇论文发表于 Nature Microbiology、PNAS、PLOS Pathogens、Blood、Cell Reports、Journal of Immunology 等。 本科毕业于同济大学,在瑞典皇家理工获得博士学位,并于美国加州大学圣地亚哥分校进行了博士后研训。
邓博士拥有十余年生物医药领域研发、商务拓展和投融资的工作经验。具有敏锐的行业洞见,优秀的行业人脉及资源,以及丰富的投资和投后管理赋能经验。现在幂方健康基金负责公司新药投资方向布局和投资工作开展,且负责公司美元基金的募投管退全流程工作。过往投资和管理的项目包括北京诺诚健华(9969.HK)、南京维立志博、杭州高光、上海安领科、上海纂码等。
薛园,北京生命园创投基金合伙人。生命园创投基金作为国内领先的具有产业园区背景的创投基金,是北京市生物医药科技体系中专注于创业投资的专业机构。本着“发现改变世界的科学家和企业家,共同创造真实社会价值”的愿景,依托中发展集团的丰富资源,在专注于北京市各大科研院所、大学科技成果转化的同时,面向全社会的初创期和成长期的高科技、高成长企业进行投资,投资领域覆盖生物制药、高端医疗器械、生命信息技术、生物合成科技、高端医疗服务等领域。
薛园毕业于清华大学,获得化学学士,生物化工硕士, MBA。她曾任职于辉瑞,诺和诺德,灵北制药等跨国药企,先后服务于新产品策划,战略和业务发展部门,积累了十余年创新药物开发和医药市场产业经验。曾投资项目包括炎明生物,华夏英泰,维泰瑞隆,分子之心,健达九州,拓领博泰等。
曾在安芙兰资本、朴弘资本等负责海外及国内生物医药项目孵化投资,于2022年加入富汇创投,负责早期项目投资。长期专注于创新药领域投资,偏好于原始创新小分子药物、细胞疗法、基因疗法等。
主持人致辞
开场报告:新型包膜慢病毒的应用前景和法规要求
创新性CAR-yδT细胞药物临床前开发和研究进展
抗实体肿瘤TCR-T:序列筛选与临床应用
品牌发布会
中国TIL细胞治疗产品商业化前景及可行性
NK细胞治疗的临床实践与思考
驶入快车道的CAR-X
圆桌讨论:从国际视野看细胞治疗的国际开发策略
主持人介绍
新一代 CAR-T 快速制备平台的工艺优化策略及相关研究
齐菲菲,生物学博士;北京艺妙神州医药科技有限公司联合创始人&CTO;ISPE中国基因与细胞治疗分委员会委员。
负责公司产品的工艺开发和生产,主导公司首款CAR-T细胞产品开发、技术转移、临床试验样品生产、商业化厂房建设&验证和注册申报工作,建立了公司基因细胞药物的开发和GMP生产质量管理体系。在基因细胞药物领域有9年的开发和实践经验,多次参与该领域国家相关指导原则、指南和法规的撰写和研讨工作。尤其在基因细胞药物的CMC方面具有丰富的知识和经验,拥有基因细胞药物全流程开发经验。荣获北京市科技新星、中关村高端领军人才和新国门领军人才等荣誉称号。发表SCI论文18篇,授权发明专利13项。
T细胞治疗工艺开发的趋势与CMC重点考量
免疫学博士,国家执业药师,超过15年的抗体、疫苗和细胞治疗药物开发工作。曾参与或负责过单抗、双抗、ADC、流感疫苗以及细胞治疗药物的开发,多个项目已进入了IND申报或临床晚期阶段。从0到1建立了专有的悬浮细胞慢病毒载体LV-SMART™包装系统,相关细胞系开发和慢病毒纯化专利均已授权。同时,从0到1建立了多类型细胞治疗药物工艺技术,包装CAR-T、TCR-T、TIL、UCAR-T、基因编辑CAR-T、MSC、CD34、NK、CAR-NK等,主导开发的多个慢病毒载体和细胞治疗药物均顺利获批IND。此外,在在溶瘤病毒以及外泌体工艺技术方面也积累了一定经验。
泰尔茂 CAR-T 细胞“三合一”快速制备工艺
任玉林毕业于中国科学院微生物研究所,主要研究方向为分子病毒与细胞免疫。此后, 在多家生物医药企业从事抗体药、细胞治疗药物的研发及全自动全封闭上下游生产线的推广工作, 累积了丰富的生物医药领域经验。现就职于泰尔茂比司特细胞治疗部门,负责泰尔茂集团在国内细胞治疗的业务开拓与发展,负责CAR-T, CAR-NK, MSC及IPSC维持培养及分化的符合cGMP标准的全封闭工艺开发与推广。
CAR-T及免疫细胞治疗工艺开发的趋势与GMP规范下的质量控制
中国医药教育协会制药技术专业委员会常务委员,CFDA国家局高研院特聘讲师,医药工程高级工程师,30 余年生物制品管理经验,曾经在国内多家药企担任生产、质量的高管等各管理岗位,现任宜明细胞质量总裁,从事CGT药物研发、注册的体系构建与监管。
圆桌讨论:T 细胞治疗前景与生产工艺趋势
任玉林毕业于中国科学院微生物研究所,主要研究方向为分子病毒与细胞免疫。此后, 在多家生物医药企业从事抗体药、细胞治疗药物的研发及全自动全封闭上下游生产线的推广工作, 累积了丰富的生物医药领域经验。现就职于泰尔茂比司特细胞治疗部门,负责泰尔茂集团在国内细胞治疗的业务开拓与发展,负责CAR-T, CAR-NK, MSC及IPSC维持培养及分化的符合cGMP标准的全封闭工艺开发与推广。
齐菲菲,生物学博士;北京艺妙神州医药科技有限公司联合创始人&CTO;ISPE中国基因与细胞治疗分委员会委员。
负责公司产品的工艺开发和生产,主导公司首款CAR-T细胞产品开发、技术转移、临床试验样品生产、商业化厂房建设&验证和注册申报工作,建立了公司基因细胞药物的开发和GMP生产质量管理体系。在基因细胞药物领域有9年的开发和实践经验,多次参与该领域国家相关指导原则、指南和法规的撰写和研讨工作。尤其在基因细胞药物的CMC方面具有丰富的知识和经验,拥有基因细胞药物全流程开发经验。荣获北京市科技新星、中关村高端领军人才和新国门领军人才等荣誉称号。发表SCI论文18篇,授权发明专利13项。
免疫学博士,国家执业药师,超过15年的抗体、疫苗和细胞治疗药物开发工作。曾参与或负责过单抗、双抗、ADC、流感疫苗以及细胞治疗药物的开发,多个项目已进入了IND申报或临床晚期阶段。从0到1建立了专有的悬浮细胞慢病毒载体LV-SMART™包装系统,相关细胞系开发和慢病毒纯化专利均已授权。同时,从0到1建立了多类型细胞治疗药物工艺技术,包装CAR-T、TCR-T、TIL、UCAR-T、基因编辑CAR-T、MSC、CD34、NK、CAR-NK等,主导开发的多个慢病毒载体和细胞治疗药物均顺利获批IND。此外,在在溶瘤病毒以及外泌体工艺技术方面也积累了一定经验。
中国医药教育协会制药技术专业委员会常务委员,CFDA国家局高研院特聘讲师,医药工程高级工程师,30 余年生物制品管理经验,曾经在国内多家药企担任生产、质量的高管等各管理岗位,现任宜明细胞质量总裁,从事CGT药物研发、注册的体系构建与监管。
刘斌,毕业于香港科技大学,深耕生命科学领域16余年,曾参与并助力细胞与基因治疗(CGT)药物的研发及IND申报,在商务拓展、项目管理、产品研发、cGMP、IND申报等方面具备丰富的经验。现负责深研生物的CGT技术及产品的研发策略、市场策略的制定,并开展全球化的商务合作事项。
恒定自然杀伤T(iNKT)细胞治疗原发性肝癌的临床研究
闾军,首都医科大学附属北京佑安医院肿瘤内科主任,教授、主任医师、博士生导师。首都医科大学病毒性肝炎相关肝病研究-基础临床联合实验室负责人。
美国NIH博士后,加拿大卡尔加里大学访问学者;北京市“高创计划”卫生生物免疫领军人才;北京市医管局 “登峰”团队生物免疫领军人才。
主要研究方向:慢性感染与肝癌的生物治疗技术及临床转化应用。
社会兼职:中华医学会感染病学分会委员;北京医学会感染病学分会副主任委员;中国研究型医院学会肝病专业委员会肝癌学组组长;中国医药生物技术协会临床应用专业委员会常委。
TCR-T细胞治疗开发及实体瘤临床应用
美国爱因斯坦医学院生物物理博士,曾任美国纽约大学癌症中心助理科学家,美国滨州大学博士后。超15年细胞免疫治疗技术研发经验,在PNAS,JACS等杂志发表论文近20篇。多年主导T细胞免疫疗法临床前开发工作,对T细胞受体功能,过继性T细胞免疫疗法研究有丰富经验。在香雪生命科学技术(广东)有限公司担任CSO,主导开发的两款TCR-T产品TAEST16001,以及TAEST1901均已获得中国IND批件。其中,TAEST16001是中国首个获得IND批件,近期获得突破性治疗。
CAR-T治疗实体瘤的研发策略和临床进展
沈俊杰博士,研究员,重庆精准生物技术有限公司临床总监。有超过18年的基因与细胞药物产品研发、药理毒理评价以及临床研究经验,开发了多个实体瘤CAR-T和通用型CAR细胞产品进入临床研究,4款产品获得国家I类生物新药IND批件。申请发明专利60余项,主持国家科技部、基金委项目4项,发表SCI论文30余篇,担任国家自然科学基金委、工信部项目评审专家、10余个国际期刊杂志审稿人。
茶歇与交流
Tris-CAR-T细胞治疗复发胶质母细胞瘤的单臂、单中心探索性临床研究 中期报告
长期致力于脑胶质瘤免疫微环境调控机制研究与创新免疫疗法研发,原创性研发脑胶质瘤Tris-CAR-T细胞疗法并启动IIT临床研究。主持国自然基金4项, 省部级科研项目8项。以通讯或第一作者在知名期刊Cell Metabolism, Brain, JNCI等发表SCI收录论文53篇(其中通讯作者37篇,第一作者16篇),H指数36,被引1641次。主编与参编专著14部,授权国家发明专利11项,专利转化4项。主笔脑胶质瘤国际指南1部、英文指南2部、中国指南4部、专家共识3部。先后入选青年北京学者、北京市卓越青年科学家、北京市“登峰”人才计划团队负责人等。以主要完成人获国家科技进步二等奖、教育部科技进步一等奖等国家及省部级科技奖励7项。
妇科恶性肿瘤中CAR-T细胞的应用与前景
妇产科学博士,主治医师,2020年福建省引进人才。从事妇科恶性肿瘤的临床一线诊治工作,主要研究妇科恶性肿瘤的CAR-T治疗。在免疫治疗领域,发表SCI收录文章5篇,获批发明专利1项,曾获吉林省科学进步技术奖第四完成人,获中国医师协会全国优秀论文二等奖。现主持国家自然科学基金1项,福建省自然科学基金等省部级项目3项。
圆桌讨论:应对细胞免疫治疗在肿瘤、自免等领域研发差异化挑战及商业化布局
王小晨1999年毕业于安徽医科大学临床医学专业,先后在皖南医学院和和上海医药工业研究院取得肿瘤药理学硕士和博士学位。王小晨拥有18年的医院和医药企业工作经历,先后在赛诺菲、诺华、君实、药明巨诺、嘉和等公司担任上市前、上市后和临床前等医学相关岗位,曾领导/参与过实体瘤、血液肿瘤、自身免疫疾病、神经系统疾病、罕见遗传疾病等领域临床研究开发工作,多次参与CDE在相关行业指导原则的制定和解读,在细胞治疗、生物大分子药物,肿瘤疫苗等的早期研发和注册临床研究方面积累了丰富的经验。
Chris Wang graduated from Anhui Medical University in 1999, majoring in clinical medicine. He received his master's and doctor's degrees in oncology pharmacology from Wannan Medical College and Shanghai Institute of Pharmaceutical Industry. Chris Wang has 18 years of working experience in hospitals and pharmaceutical companies. He has held clinical development, medical affairs and pre-clinical research positions in Sanofi, Novartis, Junshi, JW, Genor, etc. Led/participated in clinical research and development work in solid tumors, hematologic malignancies, autoimmune diseases, neurological disease and rare diseases, etc. Participated in the formulation and interpretation of CDE guidelines for CGT industries several times, and gained extensive experience in early phase and pivotal studies in CGT, biological products, antitumor vaccines.
任江涛,南京北恒生物科技有限公司联合创始人,总裁兼首席科学官,中科院博士,宾夕法尼亚大学博士后,美国西北大学EMBA。江苏省淋巴瘤专业委员会委员,中国药科大学产业导师。师从美国科学院院士,CAR-T之父Carl June教授,入选江苏省“双创人才”,南京市企业专家工作室,南京市留学人员科技创新项目择优资助,获得浙江省科技进步一等奖。曾先后任职于诺华制药、TCR2 Therapeutics等。
美国爱因斯坦医学院生物物理博士,曾任美国纽约大学癌症中心助理科学家,美国滨州大学博士后。超15年细胞免疫治疗技术研发经验,在PNAS,JACS等杂志发表论文近20篇。多年主导T细胞免疫疗法临床前开发工作,对T细胞受体功能,过继性T细胞免疫疗法研究有丰富经验。在香雪生命科学技术(广东)有限公司担任CSO,主导开发的两款TCR-T产品TAEST16001,以及TAEST1901均已获得中国IND批件。其中,TAEST16001是中国首个获得IND批件,近期获得突破性治疗。
沈俊杰博士,研究员,重庆精准生物技术有限公司临床总监。有超过18年的基因与细胞药物产品研发、药理毒理评价以及临床研究经验,开发了多个实体瘤CAR-T和通用型CAR细胞产品进入临床研究,4款产品获得国家I类生物新药IND批件。申请发明专利60余项,主持国家科技部、基金委项目4项,发表SCI论文30余篇,担任国家自然科学基金委、工信部项目评审专家、10余个国际期刊杂志审稿人。
午餐与交流
神经免疫疾病的CAR-T细胞治疗
同济医院神经内科副主任,三级教授,主任医师,博士生导师;神经损伤与功能重建湖北省重点实验室常务副主任; ²血管衰老教育部重点实验室课题组长;中国医药教育协会神经免疫专委会主任委员;中华医学会神经病学分会神经影像协作组委员;中华医学会神经病学分会脑血管病学组青年委员;中国卒中学会免疫分会委员、脑健康分会委员;湖北省医学会神经病学分会脑血管病学组副组长;湖北省医学会神经病学分会青委会主任委员;湖北省卒中学会青委会副主任委员;《神经损伤与功能重建》杂志编辑部主任;主持国家自然科学基金项目6项,湖北省重点研发计划项目1项,骨干参与获得教育部自然科学奖一等奖一项;在Science Immunology、PNAS、Brain、JAMA Neurology、Advanced Science、Autophagy、STTT、Neurology、Stroke等期刊上以第一或通讯作者发表SCI论文70余篇,他引次数超过6100次,H 指数30;连续三年(2021-2023)被评选为“爱思唯尔(Elsevier)中国高被引学者”。
CAR-T 细胞疗法治疗自身免疫性疾病的前景与挑战
王小晨1999年毕业于安徽医科大学临床医学专业,先后在皖南医学院和和上海医药工业研究院取得肿瘤药理学硕士和博士学位。王小晨拥有18年的医院和医药企业工作经历,先后在赛诺菲、诺华、君实、药明巨诺、嘉和等公司担任上市前、上市后和临床前等医学相关岗位,曾领导/参与过实体瘤、血液肿瘤、自身免疫疾病、神经系统疾病、罕见遗传疾病等领域临床研究开发工作,多次参与CDE在相关行业指导原则的制定和解读,在细胞治疗、生物大分子药物,肿瘤疫苗等的早期研发和注册临床研究方面积累了丰富的经验。
Chris Wang graduated from Anhui Medical University in 1999, majoring in clinical medicine. He received his master's and doctor's degrees in oncology pharmacology from Wannan Medical College and Shanghai Institute of Pharmaceutical Industry. Chris Wang has 18 years of working experience in hospitals and pharmaceutical companies. He has held clinical development, medical affairs and pre-clinical research positions in Sanofi, Novartis, Junshi, JW, Genor, etc. Led/participated in clinical research and development work in solid tumors, hematologic malignancies, autoimmune diseases, neurological disease and rare diseases, etc. Participated in the formulation and interpretation of CDE guidelines for CGT industries several times, and gained extensive experience in early phase and pivotal studies in CGT, biological products, antitumor vaccines.
CAR-T细胞治疗在自免疾病的临床研究进展
陈杰博士毕业于第三军医大学(现陆军军医大学),拥有陆军军医大学医学博士学位和复旦大学博士后工作经历,从事肿瘤临床医生工作14年。陈杰博士曾在三维生物、辉瑞、百时美施贵宝和武田担任研发或医学事务职位,曾在北恒生物担任CMO。
茶歇与交流
一种治愈性治疗哮喘的CAR T细胞疗法
A curative CAR T cell therapy for asthma
彭敏受聘于清华大学基础医学院、生命科学中心和清华大学免疫学研究所,任副教授、研究员、博士生导师。彭敏2005年本科毕业于四川大学华西医学中心临床医学专业,于2010年在北京协和医学院获得免疫学博士学位,2010-2017年在美国纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心从事博士后研究, 研究方向为mTORC1调控机制和免疫代谢,相关研究成果以第一作者身份发表在Cell(2014)、Science(2016)及Nature(2017)等杂志,获得纪念斯隆凯特琳癌症中心2015年度Postdoctoral Research Award(杰出博士后)荣誉称号。2017年,彭敏博士入职清华大学开展独立科研和教学工作,致力于使用高通量功能基因组学技术系统性地探索免疫学基本问题,尤其是免疫记忆的本质和及其调控机制。彭敏实验室的长期目标是通过细胞疗法治愈人类常见疾病。自实验室建立以来,彭敏以唯一通讯作者身份在Nature Immunology (2024),Journal of Experimental Medicine (2023, 2024), Journal of Clinical Investigations (2021) 及Cell Reports (2019) 等杂志发表研究成果,并获得中组部青年千人称号(2018)以及“求是”杰出青年学者奖(2019)。
探讨NK细胞在抗衰老中的作用
现任深圳市泽医细胞技术与健康产业研究院院长,首席科学家,深圳泽医细胞治疗集团副总裁。曾在美国罗切斯特大学和康涅狄克大学做博士后、助理教授,第二军医大学东方肝胆外科医院特聘教授、同济大学和上海大学兼职教授及上海细胞治疗研究院副院长。从事免疫细胞趋化性、肿瘤干细胞、抗衰老和肿瘤免疫治疗研究。研究成果先后在Science, Cell, PNAS,Nature Cell Biology,Nature Communications, Current Biology,Hepatology, Gastroenterology, Gut,Front Immunology, Journal of Immunotherapy for Cancer等杂志发表,累计36篇。承担过1项国自然主任基金,2项国自然面上项目,2项科技部重大研究计划子课题及上海市经信委等基金项目。任Gene Protein Disease杂志和中国医药生物技术杂志编委,中华肿瘤学杂志,中国肿瘤生物治疗杂志等杂志审稿人,基金委网审专家。中国医药生物技术协会精准医疗分会常委,中国研究型医院学会病毒肿瘤学专委会常委,中国抗癌协会会员,国际干细胞研究协会(ISSR)会员,肿瘤免疫治疗协会(SITC)会员,中国老年学和老年医学学会抗衰老分会委员,全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会理事,手术与细胞治疗学术委员会委员,中国抗衰老促进会再生医学专业委员会委员,中国医药生物技术协会生物诊断技术分会委员和免疫评估与免疫治疗学组委员。
TIL疗法的前沿进展与突破
金华君,博士,研究员。国务院特殊津贴专家,国家科技部科技创业领军人才、上海市优秀技术带头人。
金华君博士拥有稀缺的产学研医跨界经历和资深的肿瘤生物治疗经验,先后领导团队开发全球首个无需清淋、无需IL-2注射的TIL细胞疗法,全球首个非病毒载体基因修饰TIL细胞疗法,全球首个自表达抗体的CAR-T细胞疗法,以及国内首个非病毒载体CAR-T细胞疗法。主持国家或省部级课题14项;申请发明专利118项(授权41项),国际PCT 39项;作为第一作者或通讯作者发表SCI论文22篇,参编肿瘤免疫治疗相关专著2部。
TIL细胞治疗及肿瘤免疫治疗从研究到工艺开发
循生免疫医学转化研究院院长兼理事长, 北京大学医学部免疫药理学硕士, 师从前北京医科大学副校长、北京大学教授、免疫药理学泰斗林志彬教授。
35年年新药研究经验, 其中25年国际Top10 跨国企业新药研发中心工作, 曾在在德国拜耳公司,美国强生等公司担任15年高级管理职务, 参与多个国际创新药研究和临床开发并获得产品上市批件。
至今中国发明专利4项, 美国发明专利1项, 发表相关文章7篇, 其中SCI文章3篇。
抗体和细胞因子偶联TIL(ACC-TIL)治疗实体肿瘤的平台开发
刘翔,厦门诺康得生物科技有限公司首席技术官(CTO),复旦大学博士,专注于肿瘤和阿尔茨海默病创新药物研发,拥有12年新药申报经验(上海医药工业研究院),目前主要工作为糖工程化TIL细胞疗法开发和新药申报,已开发治疗实体瘤的ACC-TIL(Antibody and cytokine conjugate TIL, 抗体和细胞因子偶联肿瘤浸润淋巴细胞)疗法并申请相关专利。
茶歇与交流
中国CGT行业研发趋势分析
王韵依女士在CGT领域有近4年工作经验,曾在细胞治疗公司从事早期候选分子发现与优化、生物大分子分析方法开发工作,并在某国内CDMO公司担任CGT管线项目经理,积累了基因细胞疗法从研发到生产、质控、注册申报的行业经验。在医药魔方主要负责CGT数据分析与研究工作,亦深度参与多项知名药企的管线评估项目。王韵依女士拥有中国药科大学微生物与生化药学硕士学位。
通用型双靶向抗体偶联NK细胞治疗开发
ZHENWEI MIAO (苗振伟) 博士。英百瑞(杭州)生物医药有限公司创始人,总裁兼CEO。北京大学化学博士,美国范德比特大学博士后。
苗振伟博士曾在多个公司担任领导职务,从事创新性生物药物德研发。2000至2003年担任 Enanta Pharmaceuticals公司首席科学家,领导小组与Abbvie公司合作开发的抗丙肝药物Viekira Pak,于2014年被FDA批准上市,是全球第二个丙肝治愈药物。2004-2011年担任Ambrx 公司的化学总监和公司资深研发小组成员,推动和领导ADC和FGF21等多个生物药的研发,开发的ADC药物ARX-788目前在II-期临床试验。2011年创立Concortis Bio systems Corp.公司,其ADC技术授权科伦博泰开发的A-166现在处于关键II-期临床。2013-2015年担任NASDQ上市公司Sorrento Therapeutics公司的首席技术官(CTO)。
苗博士也是连续创业者。2011年至2014年先后创办Concortis Biosystems Corp.、南京联宁生物制药 、联宁生物(苏州)、ImmunoMab Inc.、浙江昭华生医等公司。2014年创立英百瑞(杭州)生物医药有限公司,从事肿瘤免疫治疗和免疫疾病的治疗药物开发,即基于NK细胞的肿瘤免疫治疗和靶向巨噬细胞的实体瘤药物开发。2016年被评选为杭州市 “521”领军人才及浙江省千人计划专家。
圆桌讨论:新型免疫细胞治疗药物产业化的机遇与挑战
刘翔,厦门诺康得生物科技有限公司首席技术官(CTO),复旦大学博士,专注于肿瘤和阿尔茨海默病创新药物研发,拥有12年新药申报经验(上海医药工业研究院),目前主要工作为糖工程化TIL细胞疗法开发和新药申报,已开发治疗实体瘤的ACC-TIL(Antibody and cytokine conjugate TIL, 抗体和细胞因子偶联肿瘤浸润淋巴细胞)疗法并申请相关专利。
循生免疫医学转化研究院院长兼理事长, 北京大学医学部免疫药理学硕士, 师从前北京医科大学副校长、北京大学教授、免疫药理学泰斗林志彬教授。
35年年新药研究经验, 其中25年国际Top10 跨国企业新药研发中心工作, 曾在在德国拜耳公司,美国强生等公司担任15年高级管理职务, 参与多个国际创新药研究和临床开发并获得产品上市批件。
至今中国发明专利4项, 美国发明专利1项, 发表相关文章7篇, 其中SCI文章3篇。
ZHENWEI MIAO (苗振伟) 博士。英百瑞(杭州)生物医药有限公司创始人,总裁兼CEO。北京大学化学博士,美国范德比特大学博士后。
苗振伟博士曾在多个公司担任领导职务,从事创新性生物药物德研发。2000至2003年担任 Enanta Pharmaceuticals公司首席科学家,领导小组与Abbvie公司合作开发的抗丙肝药物Viekira Pak,于2014年被FDA批准上市,是全球第二个丙肝治愈药物。2004-2011年担任Ambrx 公司的化学总监和公司资深研发小组成员,推动和领导ADC和FGF21等多个生物药的研发,开发的ADC药物ARX-788目前在II-期临床试验。2011年创立Concortis Bio systems Corp.公司,其ADC技术授权科伦博泰开发的A-166现在处于关键II-期临床。2013-2015年担任NASDQ上市公司Sorrento Therapeutics公司的首席技术官(CTO)。
苗博士也是连续创业者。2011年至2014年先后创办Concortis Biosystems Corp.、南京联宁生物制药 、联宁生物(苏州)、ImmunoMab Inc.、浙江昭华生医等公司。2014年创立英百瑞(杭州)生物医药有限公司,从事肿瘤免疫治疗和免疫疾病的治疗药物开发,即基于NK细胞的肿瘤免疫治疗和靶向巨噬细胞的实体瘤药物开发。2016年被评选为杭州市 “521”领军人才及浙江省千人计划专家。
上海交通大学学士、博士,PMP项目和EPP团队管理资质。拥有近12年生物制品GMP生产和质量经验,丰富的团队管理和协调能力,先后任职上海莱士血液制品和复星精缮生物科技公司负责生产制造和质量管理相关工作。
英国卫生部药品和保健品监督管理局(MHRA)基因治疗部主任。英国药典委员会专家, 欧洲医药监管局(EMA)专家,欧洲药品质量理事会(EDQM) 专家,美囯药典委员会(USP)专家。ICH Q5 R(2)工作组专家。参与编写了30条以上的英欧美医药法规条药典,和上百项公司临床试验和新药上市申请的鉴定工作。在基因细胞治疗的新药研发,生产流程,质检方法及临床和上市申请过程有着20年所积累的丰富经验。发表论文30多篇,2010年起培养博士研究生,并在英国莱丁大学(Reading)给本科生和研究生授课。英国曼彻斯特大学理学博士、中山大学生物系理学硕士。
A/Prof Tan leads the Immune Cell Manufacturing group at BTI, A*STAR which focuses on developing deep capabilities in lab- and bioreactor-scale processes including media optimization to enable the production of native or chimeric antigen receptor (CAR)-engineered allogeneic NK or T cells for cancer immunotherapy. He has filed several technology disclosures on this research and previously led a joint laboratory with a local contract development and manufacturing organization (CDMO) to establish scalable expansion of CAR virus-producing cells and CAR-T cells. His research has been supported by A*STAR, National Research Foundation, National Medical Research Council and industry funding as lead or co-investigator of projects collaborating with biotechnology companies.
A/Prof Tan received his BSc, MSc in Physics and PhD in Immunology from National University of Singapore. He then completed postdoctoral training in immunogenomics at Australian National University before joining BTI as a research scientist and subsequently appointed Group Leader. He is also currently Adjunct Associate Professor with Singapore Institute of Technology.
午餐与交流
公众视角的免疫基因及细胞治疗洞察
2007加入在新浪分别负责了市场、渠道、运营等部门工作,作为新浪微博初创人员之一,现任职微博泛生活运营部门总经理,全面负责健康医疗、教育、母婴育儿等领域的生态工作。拥有丰富的新媒体资源、成熟的社交平台运营经验,特别是对于大项目的落地推广、行业的资源整合、创新模式的挖掘和发展有独特视角和实操经验。
PBMC来源的NK细胞药物的工艺开发与临床探索
王烃,中国科学技术大学博士,上海恩凯细胞技术有限公司研发总监。具有多年的免疫基因线路研究开发经验、NK细胞功能增强与定向功能改造经验和NK细胞药物开发经验,参与开发了多种全球首创的候选NK细胞产品,主要负责NK细胞药物产品管线的概念设计、概念验证等早期研发及非临床研究工作。在Nature Communications,Nature Immunology和 Nature Cancer等知名期刊发表多篇学术研究论文。
满足注册放行要求的NK细胞现货产品质控体系
上海交通大学学士、博士,PMP项目和EPP团队管理资质。拥有近12年生物制品GMP生产和质量经验,丰富的团队管理和协调能力,先后任职上海莱士血液制品和复星精缮生物科技公司负责生产制造和质量管理相关工作。
茶歇与交流
NK细胞病毒转导效率提升策略
黄璟 博士毕业于沈阳药科大学。博士期间曾参与国家重大新药创制等科研项目,发表sci文章多篇。现任先康达CAR-NK研发负责人,主要负责NK细胞相关产品开发。成功开发了高效的感染NK的慢病毒载体平台和Feeder-free NK培养工艺平台,在病毒学研究,NK相关细胞药物研发等方面有丰富经验。
iPSC衍生CAR-NK细胞治疗产品的工艺开发和质控
上海交通大学学士,美国田纳西大学博士,博士后就职于美国橡树岭国家实验室和田纳西大学联合生物科学研究所, 之后在田纳西大学担任研究员,期间作为核心研究人员参与多个美国NIH、NSF、USDA研究项目。2021年加入星奕昂,担任首席科学家,带领CMC工艺科学团队负责iPSC分化成NK细胞的小试工艺开发,并与公司技术团队合作致力于通过自主创新研发为全球患者提供有效并可及的通用型现货细胞药物。
MSC治疗缺血性脑卒中的研究进展及面临挑战
吉林大学医学博士。美国弗吉尼亚理工大学博士后。美国斯坦福大学研究员。深圳市海外高层次人才引进。深圳市“孔雀计划”人才。深圳市南山区“领航人才”。深圳市产业创新与发展人才。深圳市专家库资深专家。深圳市科技项目评审资深评委。深圳企业创新纪录创新突出贡献人物。主持参与数十项国家、省、市科技项目,包括“科技部863计划”、“科技部火炬计划”、“国家十四五重点研发计划”等。发表学术论文数十篇,申请专利60余项,获得授权20余项。深度参与《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》立法工作。
人脂肪MSCs治疗系统性硬化症产品开发
博士&研究员,军事医学科学院免疫学博士,纽约州立大学(SUNY)布法罗分校药学院,阿拉巴马州立大学(UAB)伯明翰分校医学院博士后,长治医学院药学院硕士生导师。
曾任天津生物医药研究所所长、及多家Biotech公司负责人
一直致力于创新药的开发,尤其擅长抗体药物、蛋白药物、干细胞及免疫细胞新药开发。主持多个大分子药物、细胞药物NDA、IND、IIT获批。
局部用药的干细胞产品在非临床安全性评价中的考量及案例分享
副研究员,中国药理学会药物毒理专业委员会委员,中国毒理学会药物毒理与安全性评价专业委员会委员,中国药学会药物安全评价研究专业委员,中国毒理学会遗传毒理学会委员,中国民族医药学会药理与毒理学分会理事。主要从事新药的非临床安全性评价工作,有20年的药物安全性评价经验,完成了400余项临床前安全性评价项目,其中包括各种类型的生物制品、化药和中药/天然药物,尤其在细胞治疗、基因治疗及抗体药物评价上具有非常丰富的经验。2012年曾在国家药品审评中心作为外聘专家协助药物审评工作。参与国家科技部重大新药创制专项和北京市科技项目5项,发表论文10余篇。
茶歇与交流
人脐带间充质干细胞治疗卵巢早衰的临床前研究
2001年到加拿大McMaster University从事博士后研究。2009年6月全职回武汉大学任教授、博士生导师至今。
2012年将科研成果进行自主转化,创办武汉汉密顿生物科技股份有限公司,专注干细胞Ⅰ类新药的研制。已有2个干细胞药物临床研究项目在国家卫健委成功备案并在国内率先完成;1个干细胞Ⅰ类新药获得国家药监局批准开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验。
山东省脐带血造血干细胞库细胞治疗科研与应用
北京大学元培计划实验班生命科学理学学士,工学院生物医学工程专业理学博士。
山东大学基础医学院博士后。
山东省齐鲁干细胞工程有限公司总裁助理、拓展事业部总经理,济南科阅医学检验实验室有限公司总经理。
中国病理生理学会系统生物医学专委会委员。
山东省免疫学会干细胞与免疫专业委员会副主任委员。
圆桌讨论:临门一脚,MSC细胞治疗迈向BLA和上市还需要哪些准备?
健康医疗公共政策与管理博士,EMBA,政府科技部门工作18年,对生物医药项目有多年辅导经验,牵头组织实施广州市生物与健康产业调研,作为署名作者,主要研究成果连续三年(2013-2015年)编入广州蓝皮书;组织了广州市健康医疗协同创新重大专项,市财政每年支持1亿元用于健康医疗领域创新研发及推广;推动了中科院广州生物院、华南新药中心、军科院华南中心等一批生物与健康领域重大创新平台快速发展。
刘拥军,博士,研究员,北京贝来生物科技有限公司董事长兼首席科学家,北京“亦麒麟”领军人才。中国医药质量管理协会CGT药物质量研究专委会主任委员,中国医药生物技术协会常务理事、临床前评价技术专委会副主任委员、国际工作委员会副主任委员。深耕干细胞新药开发20年,获得6项IND批准,发表论文60余篇,获专利40余项。
吉林大学医学博士。美国弗吉尼亚理工大学博士后。美国斯坦福大学研究员。深圳市海外高层次人才引进。深圳市“孔雀计划”人才。深圳市南山区“领航人才”。深圳市产业创新与发展人才。深圳市专家库资深专家。深圳市科技项目评审资深评委。深圳企业创新纪录创新突出贡献人物。主持参与数十项国家、省、市科技项目,包括“科技部863计划”、“科技部火炬计划”、“国家十四五重点研发计划”等。发表学术论文数十篇,申请专利60余项,获得授权20余项。深度参与《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》立法工作。
博士&研究员,军事医学科学院免疫学博士,纽约州立大学(SUNY)布法罗分校药学院,阿拉巴马州立大学(UAB)伯明翰分校医学院博士后,长治医学院药学院硕士生导师。
曾任天津生物医药研究所所长、及多家Biotech公司负责人
一直致力于创新药的开发,尤其擅长抗体药物、蛋白药物、干细胞及免疫细胞新药开发。主持多个大分子药物、细胞药物NDA、IND、IIT获批。
博士,高级工程师,天津昂赛细胞基因工程有限公司副总经理,负责干细胞药物注册和质量管理。有近二十年的干细胞药物开发经历,熟悉干细胞生产工艺、质量控制、及相关法律法规。负责组建了全球首个脐带间充质干细胞库,参与创新药《注射用间充质干细胞(脐带)》的研制。在Cell Death & Disease,Cell Transplantation等杂志上发表论文十余篇,相关研发成果获天津市技术发明二等奖1项,天津市滨海新区技术发明一等奖1项。
午餐与交流
人间充质干细胞(hMSC)药品生产和质量控制规范
刘拥军,博士,研究员,北京贝来生物科技有限公司董事长兼首席科学家,北京“亦麒麟”领军人才。中国医药质量管理协会CGT药物质量研究专委会主任委员,中国医药生物技术协会常务理事、临床前评价技术专委会副主任委员、国际工作委员会副主任委员。深耕干细胞新药开发20年,获得6项IND批准,发表论文60余篇,获专利40余项。
间充质干细胞药物工艺质量研究考虑要点
博士,高级工程师,天津昂赛细胞基因工程有限公司副总经理,负责干细胞药物注册和质量管理。有近二十年的干细胞药物开发经历,熟悉干细胞生产工艺、质量控制、及相关法律法规。负责组建了全球首个脐带间充质干细胞库,参与创新药《注射用间充质干细胞(脐带)》的研制。在Cell Death & Disease,Cell Transplantation等杂志上发表论文十余篇,相关研发成果获天津市技术发明二等奖1项,天津市滨海新区技术发明一等奖1项。
标准化细胞资源平台支撑细胞药物研发和转化
王磊,博士,中国科学院动物研究所,北京干细胞与再生医学研究院,致一研究员,国家干细胞资源库细胞资源中心负责人。主要从事临床级细胞资源建立,生物样本库管理,干细胞相关标准研究以及人胚干细胞来源视网膜色素上皮细胞相关的临床备案研究和转化。作为生物样本库技术负责人和GMP生产管理负责人对细胞的制备和生产进行全流程管理。在相关领域发表学术论文二十余篇,发明专利八项,作为主要起草人起草/发布干细胞国际标准、国家标准和团体标准十余项。兼任国际标准化组织/生物技术委员会(ISO/TC276)委员,中国合格评定国家认可委员会(CNAS)技术专家,中国细胞生物学学会标准工作委员会秘书长/委员,中国标准化协会生物资源与设施专家委员会委员等。
茶歇与交流
干细胞产品全生命周期CMC的关注点和挑战
丰富的干细胞药物质量管理经验,熟悉MSC、iPSC等干细胞药物开发与设计,带领团队成功申报3款干细胞药物并顺利获批。
MSC细胞治疗产品CMC工艺开发研究
医学博士,中源协和细胞治疗研发工艺负责人。多年来一直从事干细胞研究工作,参与多项国家科技支撑项目及国家自然项目的科研工作,发表多篇高水平SCI论文。在中源协和基因工程股份有限公司任职期间主要从事间充质干细胞管线相关产品的研发和药物申报工作,负责人脐带源间充质干细胞注射液的工艺改进和针对不同适应症的药效学研究,已获得六项新药IND临床默示许可。
基于人脂肪基质细胞/干细胞来源的肝脏类器官模拟人类酒精性肝病的发生
张海燕,首都医科大学,教授,博士生导师。主要从事人脂肪干细胞定向肝实质细胞及肝脏类器官过程中的分子调控机制,以及在模拟人体肝脏疾病和移植治疗肝脏疾病等领域的应用。先后主持并参与国家自然科学基金重点项目、面上项目、北京市自然科学基金面上项目等,已发表SCI论文20余篇。获北京市科技进步三等奖(排名第一)。
构建肝脏类器官和组织工程肝脏用于疾病模型和药物研发
王韫芳,清华大学长聘副教授,清华长庚医临床转化科学中心主任,肝胆胰中心副主任。“百千万人才工程”国家级人才,北京市卫健委高层次公共卫生技术领军人才,医管中心“登峰”人才计划、北京市科技新星入选者,军队高层次科技创新人才工程拔尖人才。
基于微流体环境调控的血管化器官芯片技术
岳涛,上海大学机电工程与自动化学院副研究员,博士生导师,上海大学微纳操作技术研究中心主任。上海高校青年东方学者,上海市青年科技启明星。现任中国微米纳米技术学会微纳机器人分会理事、中国人工智能学会智能决策专委会副秘书长。研究领域包括微纳机器人和智能微系统。近五年主持和参与国家/省部级项目12项,包括国家自然科学基金重大/重点项目、科技部重点研发计划项目等;在Science子刊等重要学术期刊发表论文60余篇;授权国家发明专利20余项;在机器人顶会ICRA和IROS做报告10余次,获IEEE 机器人与自动化学会青年奖,2022年上海市技术发明二等奖。
茶歇与交流
新型器官芯片复杂体外模型的构建
陈早早,2012年获得美国北卡罗来纳大学细胞生物学博士学位,曾任美国杜克大学博士后、美国哥伦比亚大学副研究员。曾参与美国器官芯片I、II、III期研究工作,作为主要成员参与NIH经费两项共计1500万美元。现任东南大学生物科学与医学工程学院生物电子学国家重点实验室至善青年学者、副研究员,博士生导师,东南大学苏州医疗器械研究院院长助理,江苏艾玮得生物科技有限公司首席技术官,同时担任中国生物医学工程学会类器官和器官芯片分会秘书长。近二十年从事生物医学工程,目前,共发表SCI/EI论文60余篇,包括Nature Cell Biology,Nature Communications,Biomaterials,Lab Chip等国际知名杂志。
基于神经支配的人体仿生类器官和器官芯片的研究
郑付印,北京航空航天大学和北京市生物医学工程高精尖创新中心副教授,博士生导师,北京科技新星。重点围绕在地基和面向空间应用的人体类器官和器官芯片,3D生物打印,仿生结构色功能材料和航天医学工程等领域进行深入的研究,并建立了仿生类器官和器官芯片实验室(Bioinspired Organoids & Organ-on-a-Chip,BOOC Lab)。主持空间站项目和重点专项各1项,国家自然科学基金面上和青年项目等6项,参与5项国家自然科学基金等项目(重点2项,面上1项,青年1项),目前以通讯作者或(共同)第一作者在Proc. Nati. Acad. Sci. USA,Adv. Mater.(3篇),Advanced Drug Delivery Reviews,Biomaterials,Small,Research等知名期刊发表30余论文。已获得授权10项国家发明专利。担任中国生物医学工程学会类器官和器官芯片分会委员,中国创新型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会委员,中国生物材料学会材料生物力学分会委员等五个分会委员。
圆桌讨论:类器官标准化、体系化、规模化建设的探索与思考
毕业于中国科学院,师从印遇龙院士,博士期间致力于动物类器官构造与应用,建立了国内领先的动物类器官技术体系。当前致力于通过多学科交叉融合,针对肿瘤类器官标准化、仿生化、工程化和临床应用问题展开系统研究,合作导师北京大学杨根教授,研究目标是为中晚期癌症患者提供快速用药参考以及中长期治疗策略,相关研究成果在STTT等高水平期刊发表,并申请了多项发明专利。基于传播科学知识,促进同行交流,推动产业发展,服务国家战略的理念,创立了“肠道类器官“微信公众号,并发起了“类器官与干细胞创新计划组织(ISCO)”。
陈早早,2012年获得美国北卡罗来纳大学细胞生物学博士学位,曾任美国杜克大学博士后、美国哥伦比亚大学副研究员。曾参与美国器官芯片I、II、III期研究工作,作为主要成员参与NIH经费两项共计1500万美元。现任东南大学生物科学与医学工程学院生物电子学国家重点实验室至善青年学者、副研究员,博士生导师,东南大学苏州医疗器械研究院院长助理,江苏艾玮得生物科技有限公司首席技术官,同时担任中国生物医学工程学会类器官和器官芯片分会秘书长。近二十年从事生物医学工程,目前,共发表SCI/EI论文60余篇,包括Nature Cell Biology,Nature Communications,Biomaterials,Lab Chip等国际知名杂志。
郑付印,北京航空航天大学和北京市生物医学工程高精尖创新中心副教授,博士生导师,北京科技新星。重点围绕在地基和面向空间应用的人体类器官和器官芯片,3D生物打印,仿生结构色功能材料和航天医学工程等领域进行深入的研究,并建立了仿生类器官和器官芯片实验室(Bioinspired Organoids & Organ-on-a-Chip,BOOC Lab)。主持空间站项目和重点专项各1项,国家自然科学基金面上和青年项目等6项,参与5项国家自然科学基金等项目(重点2项,面上1项,青年1项),目前以通讯作者或(共同)第一作者在Proc. Nati. Acad. Sci. USA,Adv. Mater.(3篇),Advanced Drug Delivery Reviews,Biomaterials,Small,Research等知名期刊发表30余论文。已获得授权10项国家发明专利。担任中国生物医学工程学会类器官和器官芯片分会委员,中国创新型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会委员,中国生物材料学会材料生物力学分会委员等五个分会委员。
葛啸虎,香港理工大学博士研究生学历,正高级工程师,天津市人大代表、天津市生物医药行业协会会长,天津外泌体科技有限公司董事长。
葛啸虎博士长期从事再生医学产业化工作,致力于中国“颠覆性”技术创新产业发展,立足打破“卡脖子”技术壁垒,发表SCI论文20余篇,参与制定国家标准4项,主导省地方标准1项,获得授权专利200余项。
苗春光,博士,中国科学技术大学工程科学学院副研究员,骆华生物创始人、董事长兼CEO,中科院合肥物质科学研究院、合肥工业大学生物与医药专业学位硕士研究生行业导师。有丰富的科研经验和企业管理经验,主要从事类器官与器官芯片的研究与科技成果转化工作,先后主持和参与国家级及省部级科研项目16项。荣获中科院研究生院优秀毕业生、香港求是科技基金会研究生奖学金、安徽省科学技术奖 、中国发明协会“发明创业奖成果奖”。发表学术论文20余篇,在类器官、器官芯片、肿瘤精准医疗等领域申请国家发明专利23项,取得良好的经济效益。
孙志坚博士毕业于中科院上海生命科学院,诺华(NORVATIS)生物医学研究所博士后,副研究员。孙博士曾供职于诺华制药和百济神州,是创新药泽布替尼体外药理负责人。孙博士拥有20年年肿瘤遗传学研究和18年抗癌新药研发经验,包括4个分子IND,2个NDA。10余项发明专利,2项PCT专利,10余篇SCI论文。孙博士荣获2018“南太湖精英计划领军人才”及2021“亦麒麟领军人才”等奖励。
午餐与交流
基于iORGAN系统的药物开发与精准医疗
葛啸虎,香港理工大学博士研究生学历,正高级工程师,天津市人大代表、天津市生物医药行业协会会长,天津外泌体科技有限公司董事长。
葛啸虎博士长期从事再生医学产业化工作,致力于中国“颠覆性”技术创新产业发展,立足打破“卡脖子”技术壁垒,发表SCI论文20余篇,参与制定国家标准4项,主导省地方标准1项,获得授权专利200余项。
类器官与器官芯片技术在新药研发中的应用
苗春光,博士,中国科学技术大学工程科学学院副研究员,骆华生物创始人、董事长兼CEO,中科院合肥物质科学研究院、合肥工业大学生物与医药专业学位硕士研究生行业导师。有丰富的科研经验和企业管理经验,主要从事类器官与器官芯片的研究与科技成果转化工作,先后主持和参与国家级及省部级科研项目16项。荣获中科院研究生院优秀毕业生、香港求是科技基金会研究生奖学金、安徽省科学技术奖 、中国发明协会“发明创业奖成果奖”。发表学术论文20余篇,在类器官、器官芯片、肿瘤精准医疗等领域申请国家发明专利23项,取得良好的经济效益。
类器官疾病模型在CGT类药物研发中的应用
孙志坚博士毕业于中科院上海生命科学院,诺华(NORVATIS)生物医学研究所博士后,副研究员。孙博士曾供职于诺华制药和百济神州,是创新药泽布替尼体外药理负责人。孙博士拥有20年年肿瘤遗传学研究和18年抗癌新药研发经验,包括4个分子IND,2个NDA。10余项发明专利,2项PCT专利,10余篇SCI论文。孙博士荣获2018“南太湖精英计划领军人才”及2021“亦麒麟领军人才”等奖励。
类器官芯片创建与CGT药物评价新方法
丁端尘本科毕业于北京大学,之后赴美留学,博士毕业于普渡大学,师从AAAS Fellow、2015年ACS国家奖得主Hikka I. Kenttãmaa教授。丁端尘博士具有丰富的药物早期研发经验,现任大橡科技研发总监。
丁端尘博士领导团队开发肿瘤相关复杂模型的构建,并基于类器官芯片完成肿瘤免疫和超仿生肿瘤类器官模型构建,评价抗肿瘤大小分子、核酸药物、细胞药物、肿瘤免疫相关药物的药效,并帮助要起合作伙伴完成新药IND申报。同时团队利用原代细胞、生理类器官等高仿生体外模型开展药物高通量筛选、药效学评估与转化医学研究工作,涉及药物ADMET评价、特殊疾病模型构建和相应药效评价等内容。为新药研发提供更创新、更仿生的评价手段。
DMD AAV相关的基因治疗药物研发与临床试验
解放军总医院神经内科医学部,神经肌肉疾病亚专业负责人。长期从事:神经肌肉疾病、神经遗传病的临床与基础研究工作。主要社会任职:国际TREAT-NMD组织中国DMD等注册登记,负责人。中国出生缺陷干预救助基金会神经与肌肉疾病防控专项基金,主任委员。中国研究型医院学会神经科学专业委员会,副主任委员。发表论文100余篇。
RNA剪接重写编辑在临床中潜在应用
朱钧 ,冷泉港实验室分子生物学博士,哈佛大学医学院基因组博士后,先后在杜克大学医学中心、美国NIH担任教授、高通量测序和生物计算中心主任等职务,高通量测序核心技术发明人之一,全球最早ASO 药物( Sprinza)开发及参与者,2023年2月创立上海茵创昕生物科技有限公司,专注 RNA 剪接重写编辑创新药物平台建立和临床转化。
基于新型基因开关技术的心脏再生疗法
北京大学心血管研究所研究员,血管稳态与重构全国重点实验室PI,约翰霍普金斯大学博士。主要工作结合重组腺相关病毒与基因编辑技术,研究心脏疾病的病理机制与基因治疗策略。以第一或通讯作者发表论文在Circulation、Circ Res、Nat Commun、PNAS等主流期刊上。主持国家自然科学基金优秀青年科学基金项目,负责科技部国家重点研发计划子课题。
茶歇与交流
建立AAV基因治疗产品质量标准体系及检定方法-思考与实践
曲光博士现任诺洁贝生物联合创始人、首席运营官。
曲光博士于美国俄亥俄州立大学获得博士学位,并在基因治疗著名专家James Wilson教授实验室开展博士后相关工作,拥有30多年的基因治疗药物的开发经验。曾先后在美国最早的基因治疗公司Avigen 和CHOP(费城儿童医院)病毒载体中心任职、负责病毒载体大规模制备的工艺与新技术开发。
2013年,Spark Therapeutic成立,曲光博士作为该公司负责病毒载体制备工艺与新技术开发的Head负责其所有产品的工艺开发,主导了全球第一个眼科用基因治疗产品Luxturna(2018年FDA批准)从实验室到获批上市销售的全过程的生产工艺开发与建立,同时制备了全球最早开展的由宾西法尼亚大学的Car June博士主导的CAR-T疗法中使用的慢病毒载体。
截至目前,曲光博士主导工艺开发的基因治疗产品中1个已经获批上市,2个目前正处于临床III期试验、3个处于临床I期试验。
重组腺相关病毒生产的工艺开发与变更策略
辛鑫博士现任嘉因生物工艺开发与生产高级总监,在生物类药品CMC领域拥有十年的专业管理经验。辛鑫博士在美国俄亥俄州立大学化学与生物分子工程专业取得博士学位,以第一作者身份发表多篇高质量的SCI论文。毕业后,他先后就职于基因泰克,梯瓦制药,美国药明生基等知名生物企业,负责工艺开发,技术转移和GMP生产相关工作,主持完成了多个IND申报。辛鑫博士现兼任中美药协中国地区执行委员会成员。
圆桌讨论:基因治疗药物产业化挑战及应对策略
刘肖,行诚生物商务和市场副总裁,前丹纳赫生物科技集团大中华区市场部负责人,曾任Cytiva,GE生命科学,珀金埃尔默,赛默飞世尔科技等公司亚太区市场总监,大中华区市场总监,耗材销售管理,业务拓展经理,产品经理等职位。
法国蒙彼利埃大学战略博士,南开大学EMBA,曼彻斯特大学生物学硕士,香港大学金融学研究生,在读美国亚利桑那州立大学心理学硕士。UCMT产业教授,GDA荣誉理事。全国测量测试与仪器仪表教授级工程师。法国蒙彼利埃大学健康管理博士/工商管理博士/工商管理硕士论文指导老师,香港大学商学院工作坊特聘讲师,南开大学商学院工作坊特聘讲师,北京大学医学部生物药高级领导力培训班讲师,亦弘商学院特约讲师。中国药企管理协会MAH专委会副主任委员,E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员,同写意新基建首席品牌官,中国生物医药基建联盟特约研究员,动脉新医药首席新闻官,《ChatCGT》栏目策划人/主持人。
Zumba全球官方认证教练。2020年CMO中国十大创新品牌金匠奖,2021年DMSM数字化营销金奖。《引爆营销与增长:有效的B2B营销落地方法与实践》,《我知道你在PUA我》,《我,曾经瘦过一个你》作者。
Dr. Alvin Luk, co-founder and CEO of HuidaGene Therapeutics, a global clinical-stage CRISPR gene-editing company, brings over 32 years of global drug development experience. His journey in biotech/biopharma includes Shanghai-Henlius/Fosun-Pharma, Spark Therapeutics (acquired by Roche), Biogen (Hemophilia Business-Unit acquired by Sanofi), Bayer, Avigen (acquired by Sanofi), and Tularik (acquired by Amgen). Alvin led 5 biological medicines to approvals in China, Europe, and the USA as a CMO at Shanghai-Henlius (2696.HK.). As Head of Clinical Research and Operations at Spark, Alvin participated in developing the first FDA-approved gene therapy product, LUXTURNA, and championed several gene therapy programs.
Between 2006-2009, Alvin was a member of the FDA Rare Disease Clinical Design Committee to optimize trial design and shorten development timelines. Alvin has participated in 250+ regulatory submissions across the globe (USA/CAN/ARG/GBR/EU4/BICS-[BRA/IND/CHN/ZAF]/AUS/JPN) and 21 approved products. He co-authors 100+ publications in highly-regarded journals, including the New England Journal of Medicine, Nature Medicine, Cell, and Science. Dr. Luk holds an MBA from Harvard, received his Ph.D. in Neuroscience, and is certified in clinical research from the UCSF-Medical School.
专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性CRISPR基因编辑生物技术公司 - 辉大生物科技有限公司的联合创始人、首席执行官兼临床医学负责人陆英明 (Alvin Luk)博士拥有超过三十多年的全球药物开发验。他曾服务于多家知名生物技术/生物制药公司,包括上海复宏汉霖/复星医药、Spark Therapeutics(被罗氏收购)、Biogen(被赛诺菲收购的血友病业务部门)、拜耳、Avigen(被赛诺菲收购)和Tularik(被安进收购)。陆博士在上海复宏汉霖(2696.HK)担任首席医学官,领导5种生物药物在中、美、欧获得上市批准。作为Spark公司的临床研究和运营负责人,陆博士参与了首个获美国FDA批准上市的基因治疗产品LUXTURNA的开发,并支持了几个基因治疗项目。2006至2009年期间,陆博士还担任美国FDA罕见病临床设计委员会工业委员会的成员之一,专注于优化临床试验设计以缩短药物开发时间。在药品注册领域拥有丰富的实践经验,先后在欧美洲(美国、加拿大、英国、欧盟和阿根廷)、金砖四国(巴西、印度、中国和南非)、澳大利亚以及日本累计提交超过250多份IND、BLA/NDA和MAA申请,先后领导或参与了21个获批产品从临床开发到产品批准上市全过程,成绩斐然。陆博士已在广获认可的同行评审期刊上发表了100多篇学术论文及书籍章节,包括《新英格兰医学杂志》、《自然医学》、《自然》、《细胞》、《科学》和《血液》。其拥有美国哈佛商学院MBA学位,并于加州大学旧金山分校医学院获得神经科学博士学位和美国临床研究认证资质。
曲光博士现任诺洁贝生物联合创始人、首席运营官。
曲光博士于美国俄亥俄州立大学获得博士学位,并在基因治疗著名专家James Wilson教授实验室开展博士后相关工作,拥有30多年的基因治疗药物的开发经验。曾先后在美国最早的基因治疗公司Avigen 和CHOP(费城儿童医院)病毒载体中心任职、负责病毒载体大规模制备的工艺与新技术开发。
2013年,Spark Therapeutic成立,曲光博士作为该公司负责病毒载体制备工艺与新技术开发的Head负责其所有产品的工艺开发,主导了全球第一个眼科用基因治疗产品Luxturna(2018年FDA批准)从实验室到获批上市销售的全过程的生产工艺开发与建立,同时制备了全球最早开展的由宾西法尼亚大学的Car June博士主导的CAR-T疗法中使用的慢病毒载体。
截至目前,曲光博士主导工艺开发的基因治疗产品中1个已经获批上市,2个目前正处于临床III期试验、3个处于临床I期试验。
陈意雄博士毕业于中科院/上海交大医学院健康科学研究所,曾任职汉恒生物CSO和药明康德基因治疗研究服务平台负责人。2021年作为联合创始人创办凌意生物并任职CSO,负责罕见病基因治疗药物研发及产业化。陈博士是基因治疗载体及药物研发的行业资深专家,拥有十五年基因治疗载体设计和产业化经验。长期致力于病毒载体相关的核心技术开发,拥有十余项基因治疗载体发明专利。参与多项国自然及国家重大科技专项(“重大新药创制”科技重大专项和国家科技部973计划)申报和开展。
现任神济昌华AAV CMC平台负责人。具有多年AAV研发、工艺开发和项目申报经验。曾负责多条AAV管线从研发到IND申报全流程工作。 负责基因治疗公司质粒和AAV平台搭建工作,重点参与设计AAV研发中心和CMC厂房设计和设备采购工作。熟悉不同的AAV生产系统和工艺流程,包括细胞系和培养基的搭配筛选、细胞培养工艺和纯化工艺优化以及质量放行相关方法开发等。
午餐与交流
干细胞在溶瘤病毒治疗中的应用
刘滨磊,教授,博士生导师,武汉滨会生物科技股份有限公司董事长、总经理,湖北工业大学特聘教授,湖北省“百人计划”入选者,武汉市“3551光谷人才计划”入选者。中国生物工程学会理事。
刘滨磊教授致力于肿瘤免疫治疗研究,在溶瘤病毒领域的研发工作达到国际领先水平。其在英国负责研发的抗癌新药T-VEC,是第一个临床III期试验证明有效的溶瘤病毒。已获美国FDA及欧盟EMEA批准上市销售。2011年初,T-VEC被Amgen公司以10亿美金收购。归国后,刘滨磊教授于2010年创办武汉滨会生物科技股份有限公司,经过10余年的发展,武汉滨会生物科技股份有限公司已发展成为国际肿瘤生物治疗领域领先企业,为国内溶瘤病毒领域头部企业,国家高新技术企业。其研发的溶瘤病毒OH2已在国内进入确证性III期临床,为全球首个进入临床研究的HSV2溶瘤病毒,首个中国CDE纳入突破性治疗品种的溶瘤病毒,首个获得美国FDA孤儿药认定的国产溶瘤病毒,获得美国FDA快速通道资格认定(FTD)及ODD,获得药品生产许可证。其研发的第二代溶瘤病毒BS006已获得美国FDA批准,正在美国开展针对多种实体瘤的临床试验。此外,刘滨磊教授带领的团队在肿瘤基因治疗药物、细胞治疗药物、核酸药物、蛋白药物等多个方面开展基础、应用及转化研究,取得多项原创性的研究成果并正在开展临床转化。刘滨磊教授主持国家重大新药创制科技重大专项子课题、国家重点研发计划课题、国家科技支撑计划、国家重点基础研究发展计划(973计划)子课题、国家高技术研究发展计划(863计划)子课题、国家自然科学基金面上项目、湖北省科技重大专项、湖北省重点研发计划等项目。在BMC Medicine, Translational Research, Journal for Immunotherapy of Cancer, Cancer Letter, Pharmacological Research, International Immunopharmacology, Human Gene Therapy, Gene Therapy, Molecular Therapy Oncolytics, Journal of Virology, Journal of Medical Virology等肿瘤生物治疗、病毒学国际一流杂志上发表论文50余篇。
溶瘤腺病毒产品工艺开发的要点分析
生物医学工程学博士,全面负责公司溶瘤病毒类产品的生产工艺、质量控制和注册申报等相关内容。拥有扎实的表观遗传学研究和病毒学研究基础,曾在专业从事病毒类研究的P3级实验室有着十余年的研发经验,在国外高水平学术期刊发表论文7篇,撰写并申请专利8项。他围绕溶瘤病毒产品创建并完善了多个关键技术平台,包括载体构建、单克隆毒种建立、大规模细胞培养和下游纯化生产,其主持申报的溶瘤病毒项目目前已通过了CDE的临床申请,是同时具有科学研究和产业化应用经验的复合型人才。
慢病毒载体细胞基因治疗-工艺,生产与创新开发
主导了GMP厂房设施的从设计、建造到全面运营管理,并整体参照中国及欧美细胞基因治疗GMP车间规范管理运营。负责组建了病毒载体平台、干细胞平台、质量管理及运营保障团队,通过创新开发的两步层析纯化慢病毒工艺,实现对杂质及残留物的严格控制,提高细胞基因治疗药物的安全性和有效性。
中吉智药团队已建立稳定生产的100L临床级慢病毒载体工艺及生产体系,为IIT探索性临床试验及IND注册临床申报提供有力保障。中吉智药申报的基因治疗β-地中海贫血药物GMCN-508B的临床试验(IND)申请,已获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)默示许可,标志公司正式进入注册临床试验阶段。
茶歇与交流
AAV基因治疗产品CMC开发合规策略
拥有15+年的国内外药品CDMO企业质量控制和质量管理工作经验,涵盖小分子药物、核酸药、基因治疗制品领域;近10年的跨国CDMO企业质量管理经验。两次主导创建符合国内外GMP要求的CDMO质量管理体系,参与GMP新工厂的QbD设计、施工验收、设备选型,主持验证相关经验;具有药品临床前开发、IND申报、上市申报到商业化生产全流程质量管理经验;在LONZA,国内核酸药物、基因治疗制品CDMO企业负责过数十个国内外IND项目的CMC开发质量管理工作和多个上市品种的质量管理工作。
对GMP质量管理体系具有较为深入的理解,熟悉FDA/EMA/PMDA/NMPA(CFDA)现场审核,多次作为审核员参与市药监局组织的药品生产企业运行检查。
基因治疗病毒载体的工艺表征
目前就职于和元生物技术(上海)股份有限公司,2017年加入和元,担任CMC 总监,主要负责CDMO项目的质粒、病毒载体、mRNA和细胞药物的工艺开发、GMP生产工艺放大,带领团队完成了数十个基因治疗药物IND申报项目的工作和数个临床项目的工艺变更和优化。在此之前,就职于GE医疗生命科学,担任工艺开发研究员,负责蛋白类药物的工艺开发,如多肽、血液制品和单抗。在基因治疗药物的工艺开发、放大、变更和工艺表征方面有丰富的经验。
AAV基因治疗产品CMC开发要点
李贺平,北京理工大学硕士;北京中因科技有限公司工艺开发总监CMC项目负责人。
从事基因治疗及细胞免疫治疗药物CMC开发9年经验,其中慢病毒载体及质粒工艺开发及临床生产管理5年,AAV病毒载体工艺开发及临床生产管理4年。另有多年单抗药物及重组蛋白药物工艺开发经验。主导工艺开发并获批IND临床批件5件,包含国内第一个获得IND批件的AAV治疗药物。主导GMP车间和工艺实验室设计建设及运行管理超7000m2。熟悉生物药的注册法规、GMP法规、申报流程、指导原则等相关要求,擅长申报材料的撰写。注重QbD理念的贯彻执行,具有工艺表征、临床I/II期药学变更可比研究的实操经验。熟悉新药研发CMC管理及项目管理工作。
基于环二核苷酸类STING激动剂的新型原位肿瘤疫苗制剂研究
杨振军教授,北京大学天然药物及仿生药物全国重点实验室课题组长,长期从事核酸药物修饰物的化学生物学研究及新型靶向制剂研发,主持新药重大专项等多项科技部和国家自然科学基金委科研项目,发表研究论文160多篇,申请及授权国内国际专利30多项,与多家企业有项目合作,创建了制能(北京)生物科技有限公司。
新生抗原肿瘤疫苗的开发进展和产业化展望
程旭东博士,北京市海聚工程专家、中关村创新领军人才。在耶鲁大学和西北大学从事创新药应用研究近10年,2016年回国,主导研发肿瘤新生抗原药物“个性化肿瘤治疗性疫苗”。该产品当前已经进入II期临床研究阶段,安全性和疗效数据积极,有望于2026年作为全球首款用于治疗恶性脑瘤的个性化肿瘤疫苗产品提交附条件上市申请。
一项颠覆性技术,从诞生到临床应用
曾在中国科学院精准基因组医学重点实验室、中国科学院北京基因组研究所、华大基因先后学习工作10年;HDBioSciences辉源/药明康德18年药物研发工作经验;承担科技部、地方科委多项重大项目;完成十一五、十二五多项重大新药药物靶点发现及化合物筛选平台建设项目、863肿瘤标志物研究项目、国自然重点和面上科研项目;2015年度传染病专项首席科学家;国家和浙江、福建等省自然科学基金委员会评审专家;多个杂志的编委,发表SCI论文60余篇。
茶歇与交流
AI 赋能肿瘤疫苗全流程
李晓林,中国科学院杭州医学研究所人工智能首席科学家,知识联邦产学研联盟理事长。曾任美国佛罗里达大学终身正教授,计算机工程部主任,牵头创立全美首个国家级深度学习中心并任创始主任(四校联盟: UF, CMU, UO, UMKC, 80多位国际知名教授; 30多家国际知名企业会员)。2010年获得美国国家科学基金杰出青年教授奖NSF CAREER Award,2021年被评为中国人工智能年度十大风云人物、中国隐私计算年度十大人物,获得多篇最佳会议论文,获得多个挑战赛冠军。主导开发CognitiveEngine/DeepCloud,PrimateAI/DeepFolding/FoldingZero,DeepBipolar/DeepCancer, DeepAtom/DyScore/DrugMetric,MySurgeryRisk,,iBond/FLEX,BatmanNet/AptaDiff/RNADiff/AtomicFold等多个AI算法和平台,在深度学习、生物医药、云计算、安全隐私等领域的国际顶级期刊和会议发表论文200余篇。研究成果被有效应用于靶点发现、蛋白质和核酸结构预测、分子生成、虚拟筛选、疾病风险预测、基因组学、蛋白组学、病理影像和临床决策支撑系统。培养的学生有多位成为美国知名高校长聘教授(包括全美排名前五的药学院)。
TLR7配体在抗肿瘤疫苗及免疫细胞中的应用
高东,深科生物创始人、首席科学官;中山大学肿瘤学博士后/高级工程师/深圳市高层次人才;细胞免疫学、药学、临床医学多学科复合型人才;科创委、发改委项目评审、论证专家;中西医结合细胞定制方案专家。
曾任北科生物研究院副院长 / VIP客户方案制定专家 / 北科生命教育事业部部长;曾任合一康生物研发总监 / 合一康医学检验实验室主任。
基于音乐疗愈的细胞培养体系发明人(2022年);活细胞体检指导细胞医用发明人(2022年);逆向解读,倒序疗法,靶向细胞,复方疗法创立者(2021年);国际首创细胞复方疗法(2019年);细胞因子自刺激免疫杀伤细胞发明人(2018年);国家科学技术进步二等奖(2017年);“弱弱得强”偶联复合自佐药物发现者(2015年);省科技进步特等奖获得者(2012年)。
十年以上高校教学、产学研转化医学经历。十年以上细胞研发、生产、质检、市场的经历 。十年以上行业顶尖企业细胞储存、编辑读写、临床应用经历。曾供职于 “细胞黄埔军校”深圳市北科生物科技有限公司,历任研究院副院长,VIP客户方案制定专家,北科生命教育事业部部长;曾供职于深圳市合一康生物科技有限公司,历任研发总监,医学检验实验室主任。
2012年,获得省科技进步特等奖;2015年研究发现“弱弱得强”偶联复合自佐药物;2017年,2012省科技进步特等奖续获国家科学技术进步二等奖;2017年发表的先天免疫论著,获英国儿童健康心脏病系主席Kathy Triantafilou推荐,作为世界学术组织F1000Prime推荐论文,并进行点评!2018年,发明细胞因子自刺激免疫杀伤细胞;2019年,国际首创细胞复方疗法;2021年,创立逆向解读,倒序疗法,靶向细胞,复方疗法;2022年,发明基于音乐疗愈的细胞培养体系;2022年,发明活细胞体检(区别于生理生化指标、影像)指导细胞医用。
近年来国内外知名期刊发表论文40余篇。其中署名第一作者发表SCI论文11篇,主要涉及细胞复方疗法、抗肿瘤药物、抗肿瘤疫苗、抗肿瘤天然产物及天然免疫蛋白结构与功能等领域。独撰专著1部,参编6部,公开专利12项。主持参与“973”项目3项,国家自然科学基金、科技部科学成果转化项目等6项。
圆桌讨论:不同技术下肿瘤疫苗研发及产业化的机遇与挑战
杨海涛,瑞典乌普萨拉大学医学院医学遗传系医学遗传学博士,师从 Uppsala大学副校长,诺贝尔奖评委,瑞典皇家科学院和芬兰科学院士
Ulf Pettersson教授。美国加州大学洛杉矶分校神经遗传学和加州大学旧金山分校肿瘤遗传学博士后。回国后任深圳大学医学院分子医学教研室教授, 2015年入选浙江省钱江学者特聘教授。现为中国遗传学会生物技术促进委员会常务委员,亚太地区人类遗传学协会理事,中山大学深圳研究院研究员,广东医科大学直属惠州妇女儿童院产前诊断中心主任遗传咨询师。回国后在上海和深圳等地创办生物医学科技企业。目前任深圳南方科技大学创新学院细胞与基因治疗研究中心教授,主要从事心血管疾病和肿瘤mRNA肿瘤疫苗的研发,拥有10余项发明专利, 建立RNA基因组数据库和高通量新抗原筛选平台和AI辅助肿瘤疫苗抗原的设计和开发算法。
程旭东博士,北京市海聚工程专家、中关村创新领军人才。在耶鲁大学和西北大学从事创新药应用研究近10年,2016年回国,主导研发肿瘤新生抗原药物“个性化肿瘤治疗性疫苗”。该产品当前已经进入II期临床研究阶段,安全性和疗效数据积极,有望于2026年作为全球首款用于治疗恶性脑瘤的个性化肿瘤疫苗产品提交附条件上市申请。
曾在中国科学院精准基因组医学重点实验室、中国科学院北京基因组研究所、华大基因先后学习工作10年;HDBioSciences辉源/药明康德18年药物研发工作经验;承担科技部、地方科委多项重大项目;完成十一五、十二五多项重大新药药物靶点发现及化合物筛选平台建设项目、863肿瘤标志物研究项目、国自然重点和面上科研项目;2015年度传染病专项首席科学家;国家和浙江、福建等省自然科学基金委员会评审专家;多个杂志的编委,发表SCI论文60余篇。
陈海敏是COO兼临床运营总监,曾任职杭州泰格医药科技股份有限公司临床运营高级总监;上海爱科百发生物医药技术股份有限公司临床运营执行总监;行业从业14年+,负责注册临床试验项目20+个(涉及肿瘤、高血压、糖尿病、乙肝、神经内科、罕见病等治疗领域),具有国际多中心项目管理经验。参与国家局/台湾局核查10+次,助力多个产品成功获批上市。
午餐与交流
高效免疫自复制DNA疫苗广谱抗肿瘤免疫药物的创新研发
北京震旦鼎泰生物科技有限公司创始人,董事长兼CEO,首席科学家。专注致力于前沿免疫技术研究和开发二十余年,为国内高效免疫自复制DNA疫苗药物领域资深创新研究专家,在高效免疫自复制DNA疫苗药物创新研究和产业化方面均有卓越建树。所主持研发的自复制DNA肿瘤治疗性疫苗药物ZD-001,已经获得国家CDE临床默认许可(IND),也是全球第一个获批开展临床试验的自复制DNA疫苗免疫抗癌药物。
基于lncRNA的肝外靶向递送技术
四川大学教授、博士生导师、成都凌泰氪生物技术有限公司创始人、国家重点研发计划首席科学家。作为lncRNA领域的开拓者之一,一直致力于研究lncRNA与蛋白质的相互作用,以及该相互作用在肿瘤发生发展中的意义。其中,2002年-2009年期间发表的一系列论文揭示了lncRNA参与肿瘤发生发展的具体机制及效应模式,是lncRNA-蛋白质互作领域的奠基性工作之一。基于在lncRNA领域的多年积累,近年来开发了一系列lncRNA成药的平台技术。
mRNA实体瘤治疗型疫苗临床前及临床研究探索经验
张恒辉博士,MD/Ph.D 创始人、董事长兼首席执行官;免疫细胞治疗北京市工程研究中心主任。
领导团队从早期细胞免疫治疗靶点的发现、验证,到过继免疫细胞治疗药物开发与商业化,目前有多条候选药物与免疫诊断研发管线处于临床前或临床注册阶段。
20+年领导肿瘤治疗型疫苗与细胞免疫治疗药物开发经验,领导了多项肿瘤免疫诊断产品的开发;曾领导北京大学肝癌治疗型疫苗的IND研究与1期临床试验。
担任NY-ESO-1b肝癌治疗型疫苗IND研究与产业转化的共同负责人,并完成成果转化。
开发国际首个肝癌治疗型疫苗,并主导完成I期临床试验。
参与开发并负责多项细胞免疫治疗I/II期临床试验。
领导开发国内首个III类肠癌NGS伴随诊断试剂盒,多标病理免疫诊断试剂盒。
发表50+篇高水平同行评议医学和科学论文,IF 450+。
20+专利/申请,覆盖美国、中国和其他地获得国内首个肝癌治疗型疫苗临床IND批件。
负责多项“十一五”、“十二五”“十三五”科技重大专项肿瘤个体化疫苗及细胞免疫治疗药物开发,“十四五”诊疗装备开发,多次受邀为CDE专家授课。
胰腺癌个性化肿瘤治疗性疫苗
陈海敏是COO兼临床运营总监,曾任职杭州泰格医药科技股份有限公司临床运营高级总监;上海爱科百发生物医药技术股份有限公司临床运营执行总监;行业从业14年+,负责注册临床试验项目20+个(涉及肿瘤、高血压、糖尿病、乙肝、神经内科、罕见病等治疗领域),具有国际多中心项目管理经验。参与国家局/台湾局核查10+次,助力多个产品成功获批上市。